Intravascular AAV9 preferentially targets neonatal neurons and adult astrocytes.
Intravascular AAV9 preferentially targets neonatal neurons and adult astrocytes.
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DOI：
10.1038/nbt.1515
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发表时间：
2009-01
影响因子：
46.9
通讯作者：
Kaspar, Brian K.
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Foust, Kevin D.;Nurre, Emily;Montgomery, Chrystal L.;Hernandez, Anna;Chan, Curtis M.;Kaspar, Brian K.
对于神经退行性疾病，如脊髓性肌萎缩症 (SMA) 和肌萎缩侧索硬化症 (ALS)，向大脑和脊髓输送治疗药物仍然是一个挑战。血脑屏障 (BBB) 阻碍了治疗药物向可能参与疾病进展的中枢神经系统 (CNS) 的神经元、神经胶质细胞和周围细胞类型的传递。在这里，我们描述了在小鼠体内静脉注射腺相关病毒 9 (AAV-9)，可有效靶向新生动物的大脑、背根神经节和脊髓运动神经元以及成年小鼠大脑和脊髓的星形胶质细胞，提供了一种新的治疗递送方法，将基因递送到中枢神经系统内的广泛区域。
Delivery of therapeutics to the brain and spinal cord remains a challenge for neurodegenerative diseases, such as spinal muscular atrophy (SMA) and amyotrophic lateral sclerosis (ALS). The blood-brain-barrier (BBB) hampers delivery of therapeutics to neurons, glia, and surrounding cell types of the central nervous system (CNS) that may be involved in disease progression. Here, we describe an intravenous injection of adeno-associated-virus-9 (AAV-9) in mouse that efficiently targets brain, dorsal root ganglia and spinal cord motor neurons in neonatal animals and astrocytes in adult mouse brain and spinal cords, offering a new therapeutic delivery approach to deliver genes to widespread regions within the CNS.
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影响因子：
12.4
作者：
Cearley, CN;Wolfe, JH
通讯作者：
Wolfe, JH
影响因子：
5.4
作者：
Akache, Bassel;Grimm, Dirk;Kay, Mark A.
通讯作者：
Kay, Mark A.
DOI：
10.1038/mt.2008.166
发表时间：
2008-10
期刊：
Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy
影响因子：
--
作者：
通讯作者：
--
影响因子：
15.9
作者：
Azzouz, M;Le, T;Mazarakis, ND
通讯作者：
Mazarakis, ND
影响因子：
56.9
作者：
Kaspar, BK;Lladó, J;Gage, FH
通讯作者：
Gage, FH