Studying human disease using human neurons.
Studying human disease using human neurons.
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DOI：
10.1016/j.brainres.2016.03.051
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发表时间：
2017-02-01
期刊：
影响因子：
2.9
通讯作者：
Rubin, Lee L.
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Ahfeldt, Tim;Litterman, Nadia K.;Rubin, Lee L.
利用患者来源的细胞对于发现治疗神经系统疾病的新药具有巨大的希望，这是一个历史上相当具有挑战性的目标。在这篇综述中，我们将概述人类干细胞衍生的神经元模型用于评估治疗和高通量筛选的潜力，并与更传统的药物发现策略进行比较。我们总结了最近的成功的方法，并讨论了开发人类干细胞为基础的检测的特殊考虑。新技术，如基因组编辑，提供了改进，以帮助克服仍然存在的挑战。最后，来自患者细胞的人类神经元具有超越药物筛选的转化研究的优势，因为它们还可以用于在临床测试之前鉴定个体疗效和安全性，并用于剖析疾病机制。
Utilizing patient derived cells has enormous promise for discovering new drugs for diseases of the nervous system, a goal that has been historically quite challenging. In this review, we will outline the potential of human stem cell derived neuron models for assessing therapeutics and high-throughput screening and compare to more traditional drug discovery strategies. We summarize recent successes of the approach and discuss special considerations for developing human stem cell based assays. New technologies, such as genome editing, offer improvements to help overcome the challenges that remain. Finally, human neurons derived from patient cells have advantages for translational research beyond drug screening as they can also be used to identify individual efficacy and safety prior to clinical testing and for dissecting disease mechanisms.
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DOI：
10.1016/j.mcn.2013.07.007
发表时间：
2013-09
期刊：
Molecular and cellular neurosciences
影响因子：
--
作者：
Burkhardt MF;Martinez FJ;Wright S;Ramos C;Volfson D;Mason M;Garnes J;Dang V;Lievers J;Shoukat-Mumtaz U;Martinez R;Gai H;Blake R;Vaisberg E;Grskovic M;Johnson C;Irion S;Bright J;Cooper B;Nguyen L;Griswold-Prenner I;Javaherian A
通讯作者：
Javaherian A
影响因子：
120.1
作者：
Cook, David;Brown, Dearg;Pangalos, Menelas N.
通讯作者：
Pangalos, Menelas N.
影响因子：
64.5
作者：
Hsu PD;Lander ES;Zhang F
通讯作者：
Zhang F
影响因子：
23.9
作者：
Han, Dong Wook;Tapia, Natalia;Schoeler, Hans R.
通讯作者：
Schoeler, Hans R.
影响因子：
16.6
作者：
Adams, Katrina L.;Rousso, David L.;Umbach, Joy A.;Novitch, Bennett G.
通讯作者：
Novitch, Bennett G.