Interim monitoring of sequential multiple assignment randomized trials using partial information
Interim monitoring of sequential multiple assignment randomized trials using partial information
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使用部分信息对序贯多重分配随机试验进行中期监测
DOI：
10.1111/biom.13854
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发表时间：
2023
期刊：
影响因子：
1.9
通讯作者：
Davidian, Marie
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Manschot, Cole;Laber, Eric;Davidian, Marie
序贯多重分配随机试验（SMART）是为评价多阶段治疗方案生成数据的金标准试验设计。与传统（单阶段）随机临床试验一样，中期监测允许提前停止;然而，SMART中的原则性中期分析方法很少。由于SMART涉及多个治疗阶段，因此一个关键挑战是，并非所有入组的受试者在中期分析时都已完成所有治疗阶段。Wu等人（2021）建议将中期分析基于给定制度下平均结果的估计值，该制度仅使用已完成所有治疗阶段的参与者的数据。我们提出了一个估计的平均结果下，一个给定的制度，提高效率，通过使用部分信息从登记的参与者，无论他们的进展，通过治疗阶段。使用这个估计量的渐近分布，我们得到了相关的Pocock和奥布莱恩-弗莱明检验程序提前停止。在模拟实验中，估计控制I型错误，并实现标称功率，同时减少预期的样本量相对于吴等的方法。（2021年）。我们提出了一个说明性的应用程序，建议估计的基础上，最近的SMART评估行为疼痛干预乳腺癌患者。
The sequential multiple assignment randomized trial (SMART) is the gold standard trial design to generate data for the evaluation of multistage treatment regimes. As with conventional (single‐stage) randomized clinical trials, interim monitoring allows early stopping; however, there are few methods for principled interim analysis in SMARTs. Because SMARTs involve multiple stages of treatment, a key challenge is that not all enrolled participants will have progressed through all treatment stages at the time of an interim analysis. Wu et al. (2021) propose basing interim analyses on an estimator for the mean outcome under a given regime that uses data only from participants who have completed all treatment stages. We propose an estimator for the mean outcome under a given regime that gains efficiency by using partial information from enrolled participants regardless of their progression through treatment stages. Using the asymptotic distribution of this estimator, we derive associated Pocock and O'Brien‐Fleming testing procedures for early stopping. In simulation experiments, the estimator controls type I error and achieves nominal power while reducing expected sample size relative to the method of Wu et al. (2021). We present an illustrative application of the proposed estimator based on a recent SMART evaluating behavioral pain interventions for breast cancer patients.
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