Therapeutic RNA Delivery for COVID and Other Diseases.
Therapeutic RNA Delivery for COVID and Other Diseases.
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DOI：
10.1002/adhm.202002022
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发表时间：
2021-08
影响因子：
10
通讯作者：
Dahlman JE
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Dobrowolski C;Paunovska K;Hatit MZC;Lokugamage MP;Dahlman JE
RNA可以改变内源基因的表达，并可用于表达治疗性蛋白质。因此，基于 RNA 的疗法最近减轻了患者的疾病。然而，目前大多数潜在的 RNA 疗法还无法开发出来，很大程度上是因为向患病细胞提供治疗量的 RNA 药物仍然很困难。在这里，我们描述了最近的研究重点是使体内药物输送具有挑战性的生物障碍。然后，我们讨论了在人类中克服这些挑战的 RNA 药物，重点是治疗肝病的 siRNA 和针对新冠疫苗接种的 mRNA。最后，我们重点介绍了以改善新组织药物输送为中心的研究，包括开发高通量体内纳米颗粒 DNA 条形码检测方法，能够在单个动物体内测试 100 多种不同的纳米颗粒。
RNA can alter the expression of endogenous genes and can be used to express therapeutic proteins. As a result, RNA-based therapies have recently mitigated disease in patients. Yet most potential RNA therapies cannot currently be developed, in large part because delivering therapeutic quantities of RNA drugs to diseased cells remains difficult. Here we describe recent studies focused on the biological hurdles that make in vivo drug delivery challenging. We then discuss RNA drugs that have overcome these challenges in humans, focusing on siRNA to treat liver disease and mRNA to vaccinate against COVID. Finally, we highlight research centered on improving drug delivery to new tissues, including the development of high-throughput in vivo nanoparticle DNA barcoding assays capable of testing over 100 distinct nanoparticles in a single animal.
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影响因子：
46.9
作者：
Gilleron, Jerome;Querbes, William;Zerial, Marino
通讯作者：
Zerial, Marino
影响因子：
158.5
作者：
Balwani, Manisha;Sardh, Eliane;Gouya, Laurent
通讯作者：
Gouya, Laurent
影响因子：
16.6
作者：
Jayaraman, Muthusamy;Ansell, Steven M.;Mui, Barbara L.;Tam, Ying K.;Chen, Jianxin;Du, Xinyao;Butler, David;Eltepu, Laxman;Matsuda, Shigeo;Narayanannair, Jayaprakash K.;Rajeev, Kallanthottathil G.;Hafez, Ismail M.;Akinc, Akin;Maier, Martin A.;Tracy, Mark A.;Cullis, Pieter R.;Madden, Thomas D.;Manoharan, Muthiah;Hope, Michael J.
通讯作者：
Hope, Michael J.
影响因子：
8.7
作者：
Graham BS
通讯作者：
Graham BS
DOI：
10.1073/pnas.1620874114
发表时间：
2017-02-21
影响因子：
11.1
作者：
Dahlman, James E.;Kauffman, Kevin J.;Wang, Eric T.
通讯作者：
Wang, Eric T.