Gene Therapy for Lysosomal Storage Disorders: Ongoing Studies and Clinical Development.
Gene Therapy for Lysosomal Storage Disorders: Ongoing Studies and Clinical Development.
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DOI：
10.3390/biom11040611
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发表时间：
2021-04-20
期刊：
影响因子：
5.5
通讯作者：
Rahim AA
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Massaro G;Geard AF;Liu W;Coombe-Tennant O;Waddington SN;Baruteau J;Gissen P;Rahim AA
溶酶体疾病等罕见的单基因疾病一直处于开发新疗法的前沿，在这些疾病的治疗选择有限或不可用的情况下。在过去的十年中，越来越多的成功的临床前和临床研究表明，基因治疗是解决这些患者未得到满足的医疗需求的可行选择。本文对该领域的现状进行了全面的综述，综述了近年来在溶酶体储存障碍的背景下最常用的病毒基因传递载体、相关的临床前研究和正在进行的临床试验。
Rare monogenic disorders such as lysosomal diseases have been at the forefront in the development of novel treatments where therapeutic options are either limited or unavailable. The increasing number of successful pre-clinical and clinical studies in the last decade demonstrates that gene therapy represents a feasible option to address the unmet medical need of these patients. This article provides a comprehensive overview of the current state of the field, reviewing the most used viral gene delivery vectors in the context of lysosomal storage disorders, a selection of relevant pre-clinical studies and ongoing clinical trials within recent years.
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影响因子：
1.9
作者：
Belur, Lalitha R.;Podetz-Pedersen, Kelly M.;McIvor, R. Scott
通讯作者：
McIvor, R. Scott
影响因子：
158.5
作者：
BARTON, NW;BRADY, RO;YU, KT
通讯作者：
YU, KT
DOI：
10.1073/pnas.96.16.8861
发表时间：
1999-08-03
影响因子：
11.1
作者：
Amalfitano, A;McVie-Wylie, AJ;Chen, YT
通讯作者：
Chen, YT
影响因子：
64.8
作者：
Anzalone, Andrew V.;Randolph, Peyton B.;Liu, David R.
通讯作者：
Liu, David R.
影响因子：
4.2
作者：
Baruteau J;Waddington SN;Alexander IE;Gissen P
通讯作者：
Gissen P