Disease-specific induced pluripotent stem cells.
Disease-specific induced pluripotent stem cells.
复制标题
DOI：
10.1016/j.cell.2008.07.041
复制
发表时间：
2008-09-05
期刊：
影响因子：
64.5
通讯作者：
Daley GQ
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Park IH;Arora N;Huo H;Maherali N;Ahfeldt T;Shimamura A;Lensch MW;Cowan C;Hochedlinger K;Daley GQ
从患病患者获取的永生细胞株的组织培养是医学研究的宝贵资源，但很大程度上限于肿瘤细胞系或天然组织的转化衍生物。在此我们描述了从患有多种遗传性疾病（包括孟德尔遗传或复杂遗传疾病）的患者中产生诱导多能干细胞（iPS细胞），这些疾病包括：腺苷脱氨酶缺乏相关的重症联合免疫缺陷（ADA - SCID）、舒瓦克曼 - 博迪安 - 戴蒙德综合征（SBDS）、戈谢病（GD）III型、杜氏（DMD）和贝克尔肌营养不良症（BMD）、帕金森病（PD）、亨廷顿病（HD）、青少年发病的1型糖尿病（JDM）、唐氏综合征（DS）/21三体以及莱施 - 奈恩综合征的携带者状态。这种患者特异性干细胞为在体外重现正常和病理性人体组织形成提供了前所未有的机会，从而促进疾病研究和药物开发。
Tissue culture of immortal cell strains from diseased patients is an invaluable resource for medical research, but is largely limited to tumor cell lines or transformed derivatives of native tissues. Here we describe the generation of induced pluripotent stem (iPS) cells from patients with a variety of genetic diseases with either Mendelian or complex inheritance that include: adenosine deaminase deficiency-related severe combined immunodeficiency (ADA-SCID), Shwachman-Bodian-Diamond syndrome (SBDS), Gaucher disease (GD) type III, Duchenne (DMD) and Becker muscular dystrophy (BMD), Parkinson disease (PD), Huntington disease (HD), juvenile-onset, type 1 diabetes mellitus (JDM), Down syndrome (DS)/trisomy 21 and the carrier state of Lesch-Nyhan syndrome. Such patient-specific stem cells offer an unprecedented opportunity to recapitulate both normal and pathologic human tissue formation in vitro, thereby enabling disease investigation and drug development.
登录
查看更多内容
影响因子：
20.3
作者：
Austin, KM;Leary, RJ;Shimamura, A
通讯作者：
Shimamura, A
影响因子：
64.8
作者：
Park, In-Hyun;Zhao, Rui;Daley, George Q.
通讯作者：
Daley, George Q.
影响因子：
14.9
作者：
CHAMBERLAIN, JS;GIBBS, RA;CASKEY, CT
通讯作者：
CASKEY, CT
影响因子：
23.9
作者：
Stadtfeld, Matthias;Maherali, Nimet;Hochedlinger, Konrad
通讯作者：
Hochedlinger, Konrad
影响因子：
14.8
作者：
Park, In-Hyun;Lerou, Paul H.;Daley, George Q.
通讯作者：
Daley, George Q.