The 6-minute walk test and other endpoints in Duchenne muscular dystrophy: longitudinal natural history observations over 48 weeks from a multicenter study.
The 6-minute walk test and other endpoints in Duchenne muscular dystrophy: longitudinal natural history observations over 48 weeks from a multicenter study.
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DOI：
10.1002/mus.23902
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发表时间：
2013-09
期刊：
影响因子：
3.4
通讯作者：
Peltz, Stuart
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Mcdonald, Craig M.;Henricson, Erik K.;Abresch, R. Ted;Florence, Julaine M.;Eagle, Michelle;Gappmaier, Eduard;Glanzman, Allan M.;Spiegel, Robert;Barth, Jay;Elfring, Gary;Reha, Allen;Peltz, Stuart
关键词：
简介：在一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的阿托洛林试验中，杜氏肌营养不良症(Duchenne型肌营养不良症)患者≥进行了为期48周的无义突变跟踪试验。安慰剂ARM数据(N=57)提供了对6分钟步行试验(6MWT)和其他终点的自然历史的洞察。方法：每6周进行一次评估，包括6分钟步行距离(6MWD)、计时功能测试(TFT)和手持肌力定量测力仪。结果：基线年龄(≥7岁)、6 MWD和选定的TFT表现是行走能力下降(Δ6 MWD)和6MWD恶化10%的时间的有力预测因素。基线6MWD为350米的患者与更大的功能下降有关，而行走能力的丧失仅见于基线为6MWD&325米的患者。在42名能够仰卧站立的受试者中，只有1名(2.3%)失去了行走能力。结论：研究结果证实了6MWD作为动态DMD试验中最被接受的主要临床终点的临床意义。
Introduction: Duchenne muscular dystrophy (DMD) subjects ≥5 years with nonsense mutations were followed for 48 weeks in a multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled trial of ataluren. Placebo arm data (N = 57) provided insight into the natural history of the 6-minute walk test (6MWT) and other endpoints. Methods: Evaluations performed every 6 weeks included the 6-minute walk distance (6MWD), timed function tests (TFTs), and quantitative strength using hand-held myometry. Results: Baseline age (≥7 years), 6MWD, and selected TFT performance are strong predictors of decline in ambulation (Δ6MWD) and time to 10% worsening in 6MWD. A baseline 6MWD of <350 meters was associated with greater functional decline, and loss of ambulation was only seen in those with baseline 6MWD <325 meters. Only 1 of 42 (2.3%) subjects able to stand from supine lost ambulation. Conclusion: Findings confirm the clinical meaningfulness of the 6MWD as the most accepted primary clinical endpoint in ambulatory DMD trials.
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