Complete correction of murine phenylketonuria by selection-enhanced hepatocyte transplantation.

Complete correction of murine phenylketonuria by selection-enhanced hepatocyte transplantation.
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通过选择增强肝细胞移植完全纠正小鼠苯丙酮尿症。

DOI：
10.1101/2023.08.27.554228
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发表时间：
2023
期刊：
bioRxiv : the preprint server for biology
影响因子：
--
通讯作者：
Tiyaboonchai,Amita
Tiyaboonchai,Amita
中科院分区：
--
文献类型：
--
作者：
Vonada,Anne;Wakefield,Leslie;Martinez,Michael;Harding,CaryO;Grompe,Markus;Tiyaboonchai,Amita

文献摘要

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结论：我们得出结论，APAP介导的移植肝细胞选择是一种潜在的治疗苯丙酮尿症的长期疗效和良好的安全性。
Conclusions:We conclude that APAP-mediated selection of transplanted hepatocytes is a potential therapeutic for phenylketonuria with long-term efficacy and a favorable safety profile.