A Flexible Approach for Assessing Heterogeneity of Causal Treatment Effects on Patient Survival Using Large Datasets with Clustered Observations.
A Flexible Approach for Assessing Heterogeneity of Causal Treatment Effects on Patient Survival Using Large Datasets with Clustered Observations.
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DOI：
10.3390/ijerph192214903
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发表时间：
2022-11-12
影响因子：
--
通讯作者：
Ennis R
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Hu L;Ji J;Liu H;Ennis R
个性化医疗需要了解治疗效果的异质性。在随机试验中没有研究的情况下，向因果证据发展需要一种使用真实世界证据的方法。在这里，我们展示了一种方法，产生因果关系的影响，评估的异质性的影响和调整的聚类性质的数据。这项研究使用了最先进的机器学习生存模型riAFT-BART，以得出关于个体生存治疗效果的因果推断，同时考虑到机构效应的变异性;此外，它还提出了一种数据驱动的方法，（与先验假设相反）确定哪些亚组表现出来自哪种干预的增强的治疗效果，相对于在人群水平上测量的全球证据平均治疗效果。综合仿真结果表明，所提出的方法在估计异质因果效应的偏倚，效率和精度方面的优势。然后使用经验验证的方法分析国家癌症数据库。
Personalized medicine requires an understanding of treatment effect heterogeneity. Evolving toward causal evidence for scenarios not studied in randomized trials necessitates a methodology using real-world evidence. Herein, we demonstrate a methodology that generates causal effects, assesses the heterogeneity of the effects and adjusts for the clustered nature of the data. This study uses a state-of-the-art machine learning survival model, riAFT-BART, to draw causal inferences about individual survival treatment effects, while accounting for the variability in institutional effects; further, it proposes a data-driven approach to agnostically (as opposed to a priori hypotheses) ascertain which subgroups exhibit an enhanced treatment effect from which intervention, relative to global evidence—average treatment effects measured at the population level. Comprehensive simulations show the advantages of the proposed method in terms of bias, efficiency and precision in estimating heterogeneous causal effects. The empirically validated method was then used to analyze the National Cancer Database.
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