TALEN和CRISPR技术在A型血友病诱导性多能干细胞疗法中的应用进展

TALEN和CRISPR技术在A型血友病诱导性多能干细胞疗法中的应用进展
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DOI：
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发表时间：
2020
期刊：
中国生物制品学杂志
影响因子：
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通讯作者：
刘朋飞
刘朋飞
中科院分区：
其他
文献类型：
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作者：
贾蓓;李晨旭;陈耀宇;刘朋飞

文献摘要

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A型血友病(Hemophilia A,HA)是由凝血因子Ⅷ(FⅧ)的基因缺陷引起的先天性出血性疾病。由于FⅧ的缺乏,患者终身具有自发性或创伤性出血倾向,甚至可因颅内和关节出血危及生命。目前常规的治疗方法是因子代替法,主要通过给患者反复注射FⅧ因子达到治疗目的,但该方法临床效果有限。近年来HA的治疗方法有了很大的突破,特别是诱导性多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPS)技术的出现,为基因修复提供了良好的操作平台,同时,以iPS技术为基础,转录激活子类似的效应子核酶技术[transcription activator-like(TAL)effector nucleases,TALEN]和规律成簇间隔短回文重复技术(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRIPSPR)基因修复方法已成功用于HA动物模型的治疗,成为该疾病新的潜在治疗方法。本文就近年来TALEN和CRISPR技术在 HA iPS疗法中的应用及进展作一简要综述。