Systemic delivery of adeno-associated viral vectors.
Systemic delivery of adeno-associated viral vectors.
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DOI：
10.1016/j.coviro.2016.07.006
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发表时间：
2016-12
影响因子：
5.9
通讯作者：
Duan, Dongsheng
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Duan, Dongsheng
对于像肌营养不良这样的疾病，有效的基因疗法需要全身矫正。自90年代初以来，人们一直在尝试系统性病毒载体传递。然而，直到2000年年中才取得真正的成功，当时发现腺相关病毒(AAV)血清-6、8和9型在静脉注射后导致啮齿类动物的全球肌肉转导。这项技术的简单性立即引起了人们的注意。在许多疾病的啮齿动物模型中，已经实现了惊人的全身改善。在大型哺乳动物身上的放大实验也显示了令人振奋的结果。重要的是，第一个全身性AAV-9疗法于2014年4月在患者身上启动。最近的研究已经开始揭示全身性AAV传递的分子基础，并为全身性基因治疗设计具有优越性能的新AAV衣壳。
For diseases like muscular dystrophy, an effective gene therapy requires bodywide correction. Systemic viral vector delivery has been attempted since early 90s. Yet a true success was not achieved until mid-2000 when adeno-associated virus (AAV) serotype-6, 8 and 9 were found to result in global muscle transduction in rodents following intravenous injection. The simplicity of the technique immediately attracts attention. Marvelous whole body amelioration has been achieved in rodent models of many diseases. Scale-up in large mammals also shows promising results. Importantly, the first systemic AAV-9 therapy was initiated in patients in April 2014. Recent studies have now begun to reveal molecular underpinnings of systemic AAV delivery and to engineer new AAV capsids with superior properties for systemic gene therapy.
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影响因子：
16.6
作者：
Adachi, Kei;Enoki, Tatsuji;Nakai, Hiroyuki
通讯作者：
Nakai, Hiroyuki
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作者：
Di Pasquale, G.;Ostedgaard, L.;Chiorini, J. A.
通讯作者：
Chiorini, J. A.
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Bostick, Brian;Shin, Jin-Hong;Duan, Dongsheng
通讯作者：
Duan, Dongsheng
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作者：
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通讯作者：
Flannery, John G.
影响因子：
12.4
作者：
Di Pasquale, G;Chiorini, JA
通讯作者：
Chiorini, JA