M. Gaucher und Imiglucerase 2009/2010: Was leitet eine plötzlich erzwungene Priorisierung?

M. Gaucher und Imiglucerase 2009/2010: Was leitet eine plötzlich erzwungene Priorisierung?
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M Gaucher 和 Imiglucerase 2009/2010:什么引导着突然强制的优先级排序?

DOI:
10.1055/s-0034-1370997
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发表时间:
2010
期刊:
影响因子:
1.1
通讯作者:
Framke
Framke
中科院分区:
医学4区
文献类型:
--
作者:
Hofstetter;Stumpf;Framke

文献摘要

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德·M戈谢是一种先进的方法,它可以使溶酶体的形态更好,也可以使溶酶体的形态更好;它可以使β-葡萄糖脑苷脂酶更稳定。这是通过一种特殊的酶替代物来完成的。该疗法具有潜在的疗效,可使癌症得到缓解,并使癌症患者的生活正常化。2009年6月,Hersteller首次发布了一种新的Ersatzpräparats(Cerezyme®),这使得韦尔登的生产过程中出现了一种生物反应器病毒感染。但Genzyme公司的世界市场份额只有20%。2011年以前,这种情况已经正常化。在Folge dieser unerwarteten Knappheit muststen die relevanten Akteure sehr rasch and unvorbeautiful klären,welche Patientengruppen und Krankheitszustände prioritär versorgt韦尔登sollten and韦姆welche Imiglucerase-referenced en zuzuteilen wären.这是一个非常重要的优先级排序和分析,它是对自发性的批评者的评价和分析。您可以帮助患者、患者组织、门诊医生和护士建立共同利益。Zur Rekonstruktion der Ereignis- und Reaktionskette und der in ihr sichtbar werdenden Kriterien- und Wertpräferenzen wurden in Deutschland halbenchsierte Interviews geführt. Sehr klar zeigte sich eine enge spontane Orientierung an einem medizinischen Bedarfs-and einem gesellschaftlichen Solidaritätsprinzip.
Der M. Gaucher ist eine unbehandelt meist progrediente, in bestimmten Formen auch lebensbedrohliche lysosomale Speicherkrankheit; sie beruht auf einem angeborenen Mangel an saurer beta-Glucocerebrosidase. Dieser lässt sich durch eine spezifische Enzymsubstitution ausgleichen. Die Therapie hat das Potenzial, die Krankheit in die Remission zu bringen und das Leben der Kranken zu normalisieren. Im Juni 2009 gab der Hersteller des ersten und damals einzigen Ersatzpräparats (Cerezyme®) unvermittelt bekannt, dass aufgrund einer Virusinfektion seiner Bioreaktoren die Produktion von Imiglucerase kurzfristig eingestellt werden müsse. Danach konnte die Firma Genzyme weltweit teilweise nur noch 20% der ursprünglich ausgelieferten Menge bereitstellen. Die Situation normalisierte sich erst wieder Anfang des Jahres 2011. In Folge dieser unerwarteten Knappheit mussten die relevanten Akteure sehr rasch und unvorbereitet klären, welche Patientengruppen und Krankheitszustände prioritär versorgt werden sollten und wem welche Imiglucerase-Rationen zuzuteilen wären. Diese kurzfristig erzwungene Priorisierung und Rationierung erlaubt die Beschreibung und Analyse der von den Akteuren spontan gewählten Kriterien. Sie gibt Aufschluss über die gemeinsam präferierten Werte der Patienten, Patientenorganisation, Kliniker und Hersteller. Zur Rekonstruktion der Ereignis- und Reaktionskette und der in ihr sichtbar werdenden Kriterien- und Wertpräferenzen wurden in Deutschland halbstandardisierte Interviews geführt. Sehr klar zeigte sich eine enge spontane Orientierung an einem medizinischen Bedarfs- und einem gesellschaftlichen Solidaritätsprinzip.