A rank-based sample size method for multiple outcomes in clinical trials.
A rank-based sample size method for multiple outcomes in clinical trials.
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DOI：
10.1002/sim.3182
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发表时间：
2008-07-20
影响因子：
2
通讯作者：
O'Brien, Peter C.
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Huang, Peng;Woolson, Robert F.;O'Brien, Peter C.
关键词：
奥布莱恩引入了一种秩和型全局统计检验来总结治疗对多种结局的影响，并确定一种治疗是否优于其他治疗。本文提出了一种多主要结局临床试验设计的样本量计算方法，主要分析采用奥布莱恩检验或其改进检验。一个新的措施，全球治疗效果（GTE），介绍了从多个主要结果总结治疗的疗效。提供了各种设置下的GTE的计算。样本量方法是根据预先规定的GTE时，试点数据可用，当没有试点数据可用。给出了两种情况下的最优随机化比例。我们比较了我们的样本量方法与Bonferroni调整多个测试。由于在我们的推导中使用了秩，因此这里推导出的样本量公式对数据的任何单调变换都是不变的，并且对离群值和偏态分布具有鲁棒性。当所有的结果是二进制的，我们展示了样本量是如何影响的成功概率的结果。模拟结果表明，这些样本量公式提供了良好的控制I型误差和统计功效。帕金森氏病的临床试验设计的应用程序证明。提供了计算样本量和检验统计量的Splus代码。
O’Brien introduced a rank-sum-type global statistical test to summarize treatment’s effect on multiple outcomes and to determine whether a treatment is better than others. This paper presents a sample size computation method for clinical trial design with multiple primary outcomes, and O’Brien’s test or its modified test is used for the primary analysis. A new measure, the global treatment effect (GTE), is introduced to summarize treatment’s efficacy from multiple primary outcomes. Computation of the GTE under various settings is provided. Sample size methods are presented based on prespecified GTE both when pilot data are available and when no pilot data are available. The optimal randomization ratio is given for both cases. We compare our sample size method with the Bonferroni adjustment for multiple tests. Since ranks are used in our derivation, sample size formulas derived here are invariant to any monotone transformation of the data and are robust to outliers and skewed distributions. When all outcomes are binary, we show how sample size is affected by the success probabilities of outcomes. Simulation shows that these sample size formulas provide good control of type I error and statistical power. An application to a Parkinson’s disease clinical trial design is demonstrated. Splus codes to compute sample size and the test statistic are provided.
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