From the RNA world to the clinic.
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DOI：
10.1126/science.aad8709
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发表时间：
2016-06-17
期刊：
影响因子：
--
通讯作者：
Nair S
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Sullenger BA;Nair S
RNA的研究一直强调RNA分子的结构和功能的多样性。这种多功能性激发了翻译和临床研究人员探索基于RNA的治疗剂在各种医学应用中的效用。几种具有不同作用模式的RNA疗法正在大型后期临床试验中进行评估，还有更多的处于早期临床开发阶段。数百名患者参加了大型试验，测试信使RNA对抗癌症，小干扰RNA治疗肾脏和肝脏疾病，以及适体对抗眼部和心血管疾病。这些研究的结果在生物医学界和公众中产生了相当大的兴趣，对这类新兴治疗药物的未来发展至关重要。
The study of RNA has continually emphasized the structural and functional versatility of RNA molecules. This versatility has inspired translational and clinical researchers to explore the utility of RNA-based therapeutic agents for a wide variety of medical applications. Several RNA therapeutics, with diverse modes of action, are being evaluated in large late-stage clinical trials, and many more are in early clinical development. Hundreds of patients are enrolled in large trials testing messenger RNAs to combat cancer, small interfering RNAs to treat renal and hepatic disorders, and aptamers to combat ocular and cardiovascular disease. Results from these studies are generating considerable interest among the biomedical community and the public and will be important for the future development of this emerging class of therapeutic agents.
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影响因子：
64.5
作者：
Niu, Yuyu;Shen, Bin;Sha, Jiahao
通讯作者：
Sha, Jiahao
影响因子：
168.9
作者：
Lincoff, A. Michael;Mehran, Roxana;Alexander, John H.
通讯作者：
Alexander, John H.
影响因子：
64.8
作者：
Mitchell DA;Batich KA;Gunn MD;Huang MN;Sanchez-Perez L;Nair SK;Congdon KL;Reap EA;Archer GE;Desjardins A;Friedman AH;Friedman HS;Herndon JE 2nd;Coan A;McLendon RE;Reardon DA;Vredenburgh JJ;Bigner DD;Sampson JH
通讯作者：
Sampson JH
影响因子：
56.9
作者：
Lan, N;Howrey, RP;Sullenger, BA
通讯作者：
Sullenger, BA
影响因子：
64.8
作者：
Rusconi, CP;Scardino, E;Sullenger, BA
通讯作者：
Sullenger, BA