Viral vector-mediated gene transfer for CNS disease
Viral vector-mediated gene transfer for CNS disease
复制标题
病毒载体介导的中枢神经系统疾病基因转移
DOI：
--
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发表时间：
2010
影响因子：
4.6
通讯作者：
T. Federici
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Brooke R. Snyder;N. Boulis;T. Federici
该领域的重要性：基因疗法是治疗目前缺乏有效治疗的许多神经疾病的一种很有前途的策略。最近在矢量学和媒介工程方面的改进提高了病毒载体的整体安全性和递送能力。这篇综述涉及的领域：这篇综述讨论了病毒载体的发展和临床应用的现状，以及传递途径和神经疾病的临床试验。读者将获得什么：病毒载体可以直接或远程传递到中枢神经系统，这在很大程度上取决于疾病的性质和载体的取向。尽管如此，传递仍然是成功将基因转移到中枢神经系统的主要限制之一。带回家的信息：尽管大多数临床试验都集中在基因替代和神经保护方法上，但该领域正在朝着神经调节、基因沉默和其他新策略的方向发展。
Importance of the field: Gene therapy is a promising strategy for the treatment of many neurological disorders that currently lack effective treatment. Recent improvements in vectorology and vector engineering have improved overall safety and delivery of viral vectors. Areas covered in this review: This review discusses the current state of viral vector development and clinical use, as well as routes of delivery, and clinical trials for neurological disorders. What the reader will gain: Viral vectors may be delivered directly or remotely to the CNS, largely depending on the nature of the disease and the tropism of the vector. Nonetheless, delivery remains one of the major limitations of successful gene transfer to the CNS. Take home message: Although the majority of clinical trials have centered on gene replacement and neuroprotection approaches, the field is advancing in the direction of neuromodulation, gene silencing and other newer strategies.
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影响因子：
12.4
作者：
Cearley, CN;Wolfe, JH
通讯作者：
Wolfe, JH
影响因子：
4.2
作者：
Worgall, Stefan;Sondhi, Dolan;Crystal, Ronald G.
通讯作者：
Crystal, Ronald G.
DOI：
10.1073/pnas.0501507102
发表时间：
2005-04-19
影响因子：
11.1
作者：
Harper, SQ;Staber, PD;Davidson, BL
通讯作者：
Davidson, BL
影响因子：
4.2
作者：
Bartlett, JS;Samulski, RJ;McCown, TJ
通讯作者：
McCown, TJ
影响因子：
45.3
作者：
Lang, FF;Bruner, JM;Yung, WKA
通讯作者：
Yung, WKA