Polymer delivery systems for site-specific genome editing.
Polymer delivery systems for site-specific genome editing.
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DOI：
10.1016/j.jconrel.2011.05.011
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发表时间：
2011-10-30
期刊：
影响因子：
--
通讯作者：
Saltzman WM
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
McNeer NA;Schleifman EB;Glazer PM;Saltzman WM
三链体形成肽核酸（PNA）可用于协调短的50-60 bp“供体DNA”片段重组到基因组DNA中，导致基因突变的位点特异性校正或有利的遗传修饰的引入。造血干细胞和祖细胞（HSPC）中的位点特异性基因编辑可以治疗或治愈遗传性血液疾病，如β-地中海贫血或镰状细胞贫血。HSPC和分化的T细胞中的基因编辑也可以通过修饰HIV辅助受体CCR 5来帮助对抗HIV感染，这是R5嗜性HIV进入所必需的。然而，基因组修饰技术向临床实践的转化受到细胞内递送的挑战的限制，特别是在难以清除的血淋巴细胞中。在这里，我们回顾了使用工程生物可降解聚合物纳米粒子在人类造血细胞中进行位点特异性基因组编辑，这代表了一种有前途的方法，用于体外和体内基因治疗。
Triplex-forming peptide nucleic acids (PNAs) can be used to coordinate the recombination of short 50–60 bp “donor DNA” fragments into genomic DNA, resulting in site-specific correction of genetic mutations or the introduction of advantageous genetic modifications. Site-specific gene editing in hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) could result in the treatment or cure of inherited disorders of the blood such as β-thalassemia or sickle cell anemia. Gene editing in HSPCs and differentiated T cells could also help combat HIV infection by modifying the HIV co-receptor CCR5, which is necessary for R5-tropic HIV entry. However, translation of genome modification technologies to clinical practice is limited by challenges in intracellular delivery, especially in difficult-to-transfect hematolymphoid cells. Here, we review the use of engineered biodegradable polymer nanoparticles for site-specific genome editing in human hematopoietic cells, which represent a promising approach for ex vivo and in vivo gene therapy.
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DOI：
10.1073/pnas.262556899
发表时间：
2002-12-24
影响因子：
11.1
作者：
Rogers, FA;Vasquez, KM;Glazer, PM
通讯作者：
Glazer, PM
影响因子：
41.2
作者：
通讯作者：
--
影响因子：
4.9
作者：
Park J;Gao W;Whiston R;Strom TB;Metcalfe S;Fahmy TM
通讯作者：
Fahmy TM
影响因子：
3.7
作者：
Qaddoumi, MG;Ueda, H;Lee, VHL
通讯作者：
Lee, VHL
影响因子：
4.9
作者：
Fang, Huafeng;Zhang, Ke;Taylor, John-Stephen A.
通讯作者：
Taylor, John-Stephen A.