携带小鼠β-珠蛋白基因的安全性慢病毒载体的优化研究
携带小鼠β-珠蛋白基因的安全性慢病毒载体的优化研究
复制标题
DOI：
--
复制
发表时间：
2019
期刊：
影响因子：
--
通讯作者：
张敬之
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
刘亚楠;杨冠恒;陈媛;张敬之
目的 对基因治疗β-地中海贫血(β-thalassemia, 简称β-地贫) 的安全性自删除慢病毒载体进行优化。方法 通过对比3 种启动子预测软件的分析结果, 设计并构建包含3 种不同长度的小鼠珠蛋白基因(β-globin) 启动子的表达载体; 在Cos7 细胞水平上检验其报告基因及小鼠β-珠蛋白基因的表达效率。随后, 进行安全性慢病毒载体的构建及病毒包装, 并在细胞水平检验了其自删除效率及表达β-珠蛋白基因的效果。结果 长度为750 bp 的小鼠β-globin 启动子表达效果最佳, 且所构建的慢病毒载体Lenti-Mhbb 经病毒包装, 在细胞水平可有效的进行功能性表达及自删除。结论 优化了基因治疗β-地贫的安全性自删除慢病毒载体。