Small nucleic acids and the path to the clinic for anti-CRISPR.
Small nucleic acids and the path to the clinic for anti-CRISPR.
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DOI：
10.1016/j.bcp.2021.114492
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发表时间：
2021-07
影响因子：
5.8
通讯作者：
Gagnon KT
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Barkau CL;O'Reilly D;Eddington SB;Damha MJ;Gagnon KT
基于CRISPR的治疗药已进入临床试验，但在临床环境中没有证明抑制CAS酶的方法。抑制基于CRISPR的基因编辑或靶向药物基因的能力应被认为是为许多CRISPR-CAS疗法建立安全标准的关键步骤。抑制剂可以充当故障安全或佐剂，以减少患者的脱靶效应。在这篇综述中，我们讨论了对CRISPR-CAS系统和三种现有抑制剂技术的临床抑制的必要性：抗CrispR（ACR）蛋白，小分子CAS抑制剂和基于小核酸的CRIS CRIS cRIS PRPR抑制剂，CRIS PRPR抑制剂。由于其独特的特性以及其他基于核酸的治疗剂的成功，CRISPR冷却似乎是在近期临床应用。
CRISPR-based therapeutics have entered clinical trials but no methods to inhibit Cas enzymes have been demonstrated in a clinical setting. The ability to inhibit CRISPR-based gene editing or gene targeting drugs should be considered a critical step in establishing safety standards for many CRISPR-Cas therapeutics. Inhibitors can act as a failsafe or as an adjuvant to reduce off-target effects in patients. In this review we discuss the need for clinical inhibition of CRISPR-Cas systems and three existing inhibitor technologies: anti-CRISPR (Acr) proteins, small molecule Cas inhibitors, and small nucleic acid-based CRISPR inhibitors, CRISPR SNuBs. Due to their unique properties and the recent successes of other nucleic acid-based therapeutics, CRISPR SNuBs appear poised for clinical application in the near-term.
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DOI：
10.1126/science.aaf5573
发表时间：
2016-08-05
期刊：
Science (New York, N.Y.)
影响因子：
--
作者：
Abudayyeh OO;Gootenberg JS;Konermann S;Joung J;Slaymaker IM;Cox DB;Shmakov S;Makarova KS;Semenova E;Minakhin L;Severinov K;Regev A;Lander ES;Koonin EV;Zhang F
通讯作者：
Zhang F
影响因子：
5.6
作者：
Dias, N;Dheur, S;Saison-Behmoaras, TE
通讯作者：
Saison-Behmoaras, TE
影响因子：
64.8
作者：
Bondy-Denomy J;Garcia B;Strum S;Du M;Rollins MF;Hidalgo-Reyes Y;Wiedenheft B;Maxwell KL;Davidson AR
通讯作者：
Davidson AR
影响因子：
14.9
作者：
Cuellar TL;Barnes D;Nelson C;Tanguay J;Yu SF;Wen X;Scales SJ;Gesch J;Davis D;van Brabant Smith A;Leake D;Vandlen R;Siebel CW
通讯作者：
Siebel CW
影响因子：
14.8
作者：
Davis, Kevin M.;Pattanayak, Vikram;Thompson, David B.;Zuris, John A.;Liu, David R.
通讯作者：
Liu, David R.