Drug Delivery Systems for Hedgehog Inhibitors in the Treatment of SHH-Medulloblastoma.
Drug Delivery Systems for Hedgehog Inhibitors in the Treatment of SHH-Medulloblastoma.
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DOI：
10.3389/fchem.2021.688108
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发表时间：
2021
影响因子：
5.5
通讯作者：
Di Marcotullio L
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Caimano M;Lospinoso Severini L;Loricchio E;Infante P;Di Marcotullio L
髓母细胞瘤（MB）是一种高度侵袭性的小儿小脑肿瘤。在约30%的MB诊断中观察到Hedgehog（HH）通路的过度活化，从而将其药理学阻断作为临床管理这种恶性肿瘤的有前景的治疗策略。已经开发了两大类HH抑制剂：Smoothened（SMO）受体的上游拮抗剂和GLI转录因子的下游抑制剂。不幸的是，许多这些分子的不良药理学特性限制了它们在MB临床试验中的研究。在这篇小综述中，我们重点介绍了针对SMO和GLI抑制剂设计的药物递送系统，作为提高其生物利用度和穿过血脑屏障（BBB）的效率的有价值的方法，这是MB治疗的主要挑战之一。
Medulloblastoma (MB) is a highly aggressive pediatric tumor of the cerebellum. Hyperactivation of the Hedgehog (HH) pathway is observed in about 30% of all MB diagnoses, thereby bringing out its pharmacological blockade as a promising therapeutic strategy for the clinical management of this malignancy. Two main classes of HH inhibitors have been developed: upstream antagonists of Smoothened (SMO) receptor and downstream inhibitors of GLI transcription factors. Unfortunately, the poor pharmacological properties of many of these molecules have limited their investigation in clinical trials for MB. In this minireview, we focus on the drug delivery systems engineered for SMO and GLI inhibitors as a valuable approach to improve their bioavailability and efficiency to cross the blood–brain barrier (BBB), one of the main challenges in the treatment of MB.
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DOI：
10.15252/embj.201489213
发表时间：
2015-01-13
期刊：
The EMBO journal
影响因子：
--
作者：
Infante P;Mori M;Alfonsi R;Ghirga F;Aiello F;Toscano S;Ingallina C;Siler M;Cucchi D;Po A;Miele E;D'Amico D;Canettieri G;De Smaele E;Ferretti E;Screpanti I;Uccello Barretta G;Botta M;Botta B;Gulino A;Di Marcotullio L
通讯作者：
Di Marcotullio L
靶向声波刺猬亚型髓母细胞瘤的HDL纳米颗粒。
影响因子：
4.6
作者：
Bell JB;Rink JS;Eckerdt F;Clymer J;Goldman S;Thaxton CS;Platanias LC
通讯作者：
Platanias LC
DOI：
10.1016/j.nano.2020.102345
发表时间：
2021-03
期刊：
Nanomedicine : nanotechnology, biology, and medicine
影响因子：
--
作者：
Hwang D;Dismuke T;Tikunov A;Rosen EP;Kagel JR;Ramsey JD;Lim C;Zamboni W;Kabanov AV;Gershon TR;Sokolsky-Papkov PhD M
通讯作者：
Sokolsky-Papkov PhD M
影响因子：
9.7
作者：
Infante, Paola;Malfanti, Alessio;Di Marcotullio, Lucia
通讯作者：
Di Marcotullio, Lucia
影响因子：
10.8
作者：
Ambrosio, Elena;Barattin, Michela;Salmaso, Stefano
通讯作者：
Salmaso, Stefano