The promise and challenge of therapeutic genome editing.
The promise and challenge of therapeutic genome editing.
复制标题
DOI：
10.1038/s41586-020-1978-5
复制
发表时间：
2020-02
期刊：
影响因子：
64.8
通讯作者：
Doudna JA
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Doudna JA
基因组编辑涉及精确操纵细胞DNA序列以改变细胞命运和生物体特征，它提供了前所未有的了解人类遗传学和治愈遗传疾病的潜力。讨论了将CRISPR技术用于人类治疗应用的科学、技术和伦理方面，重点介绍了突出机遇和挑战的具体例子。基因组编辑已经或将很快用于几种疾病的临床治疗，还有更多的应用正在进行中。该领域的快速发展要求积极努力，确保负责任地使用这一突破性技术来治疗、治愈和预防遗传疾病。
Genome editing, involving precise manipulation of cellular DNA sequences to alter cell fates and organism traits, offers the potential to both understand human genetics and cure genetic disease as never before. Scientific, technical and ethical aspects of employing CRISPR technology for therapeutic applications in humans are discussed, focusing on specific examples that highlight both opportunities and challenges. Genome editing is or will soon be in the clinic for several diseases, with more applications in the pipeline. The rapid pace of the field demands active efforts to ensure responsible use of this breakthrough technology to treat, cure and prevent genetic disease.
登录
查看更多内容
影响因子：
14.9
作者：
Gaj T;Staahl BT;Rodrigues GMC;Limsirichai P;Ekman FK;Doudna JA;Schaffer DV
通讯作者：
Schaffer DV
DOI：
10.1126/science.aao0932
发表时间：
2018-07-20
期刊：
Science (New York, N.Y.)
影响因子：
--
作者：
Grevet JD;Lan X;Hamagami N;Edwards CR;Sankaranarayanan L;Ji X;Bhardwaj SK;Face CJ;Posocco DF;Abdulmalik O;Keller CA;Giardine B;Sidoli S;Garcia BA;Chou ST;Liebhaber SA;Hardison RC;Shi J;Blobel GA
通讯作者：
Blobel GA
影响因子：
82.9
作者：
Charlesworth, Carsten T.;Deshpande, Priyanka S.;Porteus, Matthew H.
通讯作者：
Porteus, Matthew H.
影响因子：
64.8
作者：
Dever DP;Bak RO;Reinisch A;Camarena J;Washington G;Nicolas CE;Pavel-Dinu M;Saxena N;Wilkens AB;Mantri S;Uchida N;Hendel A;Narla A;Majeti R;Weinberg KI;Porteus MH
通讯作者：
Porteus MH
影响因子：
64.8
作者：
Anzalone, Andrew V.;Randolph, Peyton B.;Liu, David R.
通讯作者：
Liu, David R.