基因编辑技术在β-地中海贫血治疗中的研究
基因编辑技术在β-地中海贫血治疗中的研究
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DOI：
10.13865/j.cnki.cjbmb.2022.09.1276
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发表时间：
2023
期刊：
影响因子：
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通讯作者：
黄海龙
中科院分区：
文献类型：
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作者：
郑俊豪;徐两蒲;黄海龙
β-地中海贫血(β-地贫)是一种全球性的单基因遗传病,目前针对该病的治疗方法除造血干细胞移植外都是对症治疗,无法达到根治效果。基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,达到根治疾病的目的。近年,随着基因编辑技术的发展,基因治疗越来越成熟完善,在β-地贫治疗中的应用也变得广泛。目前,基因编辑技术发展经历了4个阶段,分别为ZFN技术、TALEN技术、CRISPR/Cas9技术以及单碱基编辑技术。本综述将总结上述4种基因编辑技术在β-地贫治疗中的原理、研究、优缺点以及局限性,旨在优化β-地贫的治疗策略。