Promising and delivering gene therapies for vision loss.
Promising and delivering gene therapies for vision loss.
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DOI：
10.1016/j.visres.2014.07.013
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发表时间：
2015-06
期刊：
影响因子：
1.8
通讯作者：
Vandenberghe, Luk H.
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Carvalho, Livia S.;Vandenberghe, Luk H.
在过去的几年里，我们对退行性视网膜疾病的遗传学和发病机制的理解已经成熟，这与一种新的治疗模式有关，其中遗传干预可能导致持续的治疗益处，在某些情况下甚至恢复视力。在这里，我们回顾了视网膜基因治疗的前景，讨论了导致首次在人体内证明疗效和安全性的技术，以及导致这一令人兴奋的时间点的道路。
The maturity in our understanding of the genetics and the pathogenesis of disease in degenerative retinal disorders has intersected in past years with a novel treatment paradigm in which a genetic intervention may lead to sustained therapeutic benefit, and in some cases even restoration of vision. Here, we review this prospect of retinal gene therapy, discuss the enabling technologies that have led to first-in-human demonstrations of efficacy and safety, and the road that led to this exciting point in time.
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影响因子：
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作者：
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通讯作者：
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作者：
Binley, Katie;Widdowson, Peter;Mitrophanous, Kyriacos A.
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Naylor, Stuart
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通讯作者：
Gamlin, Paul D.