Estimation in multi-arm two-stage trials with treatment selection and time-to-event endpoint.
Estimation in multi-arm two-stage trials with treatment selection and time-to-event endpoint.
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在多ARM的两阶段试验中进行估计，具有治疗选择和事件时间终点。
DOI：
10.1002/sim.7367
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发表时间：
2017-09-10
影响因子：
2
通讯作者：
Jaki T
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Brückner M;Titman A;Jaki T
我们考虑在两阶段自适应多臂试验中对治疗效果的估计。在中期选择最佳治疗方案，主要终点通过Cox比例风险模型建模。在这种情况下，所选治疗的对数风险比的最大偏似然估计值将高估真实的治疗效果。对于正态端点，已经提出了几种减少选择偏差的方法，包括基于估计条件选择偏差的迭代方法和基于经验贝叶斯理论的收缩方法。我们将这些方法应用于时间-事件数据，并在广泛的模拟研究中比较了所有方法的偏差和均方误差，并将所提出的方法应用于FOCUS试验的重建数据。我们发现所有的方法都倾向于过度校正偏差，只有收缩方法可以减小均方误差。©2017作者。医学统计由约翰威利和儿子有限公司出版。
We consider estimation of treatment effects in two‐stage adaptive multi‐arm trials with a common control. The best treatment is selected at interim, and the primary endpoint is modeled via a Cox proportional hazards model. The maximum partial‐likelihood estimator of the log hazard ratio of the selected treatment will overestimate the true treatment effect in this case. Several methods for reducing the selection bias have been proposed for normal endpoints, including an iterative method based on the estimated conditional selection biases and a shrinkage approach based on empirical Bayes theory. We adapt these methods to time‐to‐event data and compare the bias and mean squared error of all methods in an extensive simulation study and apply the proposed methods to reconstructed data from the FOCUS trial. We find that all methods tend to overcorrect the bias, and only the shrinkage methods can reduce the mean squared error. © 2017 The Authors. Statistics in Medicine Published by John Wiley & Sons Ltd.
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