A novel, hybrid, single- and multi-site clinical trial design for CLN3 disease, an ultra-rare lysosomal storage disorder.
A novel, hybrid, single- and multi-site clinical trial design for CLN3 disease, an ultra-rare lysosomal storage disorder.
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针对 CLN3 疾病（一种极其罕见的溶酶体贮积症）的新型、混合、单中心和多中心临床试验设计。
DOI：
10.1177/1740774519855715
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发表时间：
2019
期刊：
影响因子：
--
通讯作者：
Augustine,ErikaF
中科院分区：
文献类型：
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作者：
Adams,HeatherR;Defendorf,Sara;Vierhile,Amy;Mink,JonathanW;Marshall,FrederickJ;Augustine,ErikaF
