RNA and disease.
RNA and disease.
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DOI：
10.1016/j.cell.2009.02.011
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发表时间：
2009-02-20
期刊：
影响因子：
64.5
通讯作者：
Dreyfuss G
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Cooper TA;Wan L;Dreyfuss G
细胞的功能依赖于大量的蛋白质编码和非编码RNA以及与它们相关的RNA结合蛋白，它们形成核糖核蛋白复合体(RNPs)。破坏RNPs的RNA或蛋白质成分或其组装所需因子的突变可能是有害的。选择性剪接为细胞提供了一种精细的能力，以微调其转录组和蛋白质组，以响应提示。剪接依赖于复杂的密码、众多的RNA结合蛋白以及它们之间极其错综复杂的相互作用网络，从而增加了暴露于导致疾病的突变和错误调控的机会。RNA致病突变的发现正在产生大量新的治疗靶点，而对RNA生物学和化学的日益了解正在为开发治疗学提供新的基于RNA的工具。
Cellular functions depend on numerous protein-coding and non-coding RNAs and the RNA-binding proteins associated with them, which form ribonucleoprotein complexes (RNPs). Mutations that disrupt either the RNA or protein components of RNPs or the factors required for their assembly can be deleterious. Alternative splicing provides cells with an exquisite capacity to fine-tune their transcriptome and proteome in response to cues. Splicing depends on a complex code, numerous RNA-binding proteins and an enormously intricate network of interactions among them, increasing the opportunity for exposure to mutations and mis-regulation that cause disease. The discovery of disease-causing mutations in RNAs is yielding a wealth of new therapeutic targets, and the growing understanding of RNA biology and chemistry is providing new RNA-based tools for developing therapeutics.
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