A cross-sectional study of patient-reported outcomes and symptom burden using PROMIS and PRO-CTCAE measures in light chain amyloidosis.
A cross-sectional study of patient-reported outcomes and symptom burden using PROMIS and PRO-CTCAE measures in light chain amyloidosis.
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DOI：
10.1007/s11136-023-03354-9
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发表时间：
2023-06
影响因子：
3.5
通讯作者：
Flynn, Kathryn E.
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
D'Souza, Anita;Szabo, Aniko;Akinola, Idayat;Finkel, Muriel;Flynn, Kathryn E.
我们进行了一项横断面研究，以描述轻链 (AL) 淀粉样变性患者的健康相关生活质量和症状负担。患有 AL 淀粉样变性的淀粉样变性支持小组公司成员同意接受 IRB 批准的这项调查，提供了有关淀粉样变性诊断、治疗、症状和功能的信息。 HRQL 使用 PROMIS 和 PRO-CTCAE 问卷进行测量。在 297 名做出回应的参与者中，诊断时的中位年龄为 60 岁（23-82 岁），其中 52% 为女性，90% 为白人。 69% 的 AL (lambda) 和 39% 报道 3 个或更多器官涉及淀粉样变性（58% 心脏、58% 肾脏、30% 神经系统 AL）。 64 人 (22%) 的诊断时间少于 2 年，105 人 (36%) 的诊断时间为 2-5 年，126 人 (43%) 的诊断时间 > 5 年，2 人 (< 1%) 的诊断时间未知。 88% 的患者接受过既往化疗，52% 的患者接受过干细胞移植。该队列中百分之五十的人正在接受积极治疗。与普通人群相比，AL 淀粉样变性患者的多个领域都受到损害，包括身体功能、疲劳和社会角色。虽然在诊断后 2 年内的患者中症状负担最高，但长期幸存者中也出现了高症状负担。随着无治疗间隔的延长，受损症状的严重程度和数量呈下降趋势，但许多症状仍然持续存在。 AL 淀粉样变性患者会出现显着且持续的症状负担。应定期测量患者报告的结果，并用于为所有 AL 淀粉样变性患者（包括长期幸存者和未接受积极治疗的患者）提供最佳支持护理。
We conducted a cross-sectional study to characterize health-related quality of life and symptom burden in individuals living with light chain (AL) amyloidosis. Members of the Amyloidosis Support Groups, Inc. with AL amyloidosis who consented to this IRB-approved survey provided information on their amyloidosis diagnosis, treatment, symptoms, and functioning. HRQL was measured using PROMIS and PRO-CTCAE questionnaires. Among 297 participants who responded, the median age at diagnosis was 60 years (23–82) with 52% female and 90% white race. There were 69% AL (lambda) and 39% reported 3 or more organs involved with amyloidosis (58% cardiac, 58% renal, 30% neurological AL). Time from diagnosis was less than 2 years in 64 (22%), 2–5 years in 105 (36%), > 5 years in 126 (43%), and unknown in 2 (< 1%) individuals. Therapy included prior chemotherapy in 88% and stem cell transplant in 52%. Fifty percent of the cohort was on active treatment. Multiple domains were impaired in AL amyloidosis compared to the general population, including physical function, fatigue, and social roles. While highest among those within 2 years of diagnosis, high symptom burden was also seen in long-term survivors. A trend to decreased severity and number of impaired symptoms was seen with longer treatment-free interval but many symptoms remained persistent. Significant and persistent symptom burden is seen in AL amyloidosis. Patient-reported outcomes should be routinely measured and used to provide best supportive care to all AL amyloidosis patients, including long-term survivors and those not on active therapy.
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