Viral vectors for neurotrophic factor delivery: a gene therapy approach for neurodegenerative diseases of the CNS.
Viral vectors for neurotrophic factor delivery: a gene therapy approach for neurodegenerative diseases of the CNS.
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DOI：
10.1016/j.phrs.2009.10.002
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发表时间：
2010-01
影响因子：
9.3
通讯作者：
Harvey, Brandon K.
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Lim, Seung T.;Airavaara, Mikko;Harvey, Brandon K.
关键词：
大多数中枢神经系统疾病的临床表现都是由于神经元功能障碍或缺失。中风、癫痫和神经变性(如阿尔茨海默病和帕金森病)等疾病具有共同的细胞和分子机制(如氧化应激、内质网应激、线粒体功能障碍)，这些疾病导致神经元功能丧失。神经营养因子(NTF)是一种分泌型蛋白质，调节神经元发育的多个方面，包括神经元的维持、存活、轴突生长和突触可塑性。神经营养因子的这些特性使它们有可能成为预防神经退行性变和促进神经再生的候选物质。将神经营养因子传递给患病神经元的一种方法是通过病毒载体介导的基因传递。病毒载体现在通常被用作研究基因功能以及开发针对各种疾病的基于基因的疗法的工具。目前，许多在神经系统中使用病毒载体的临床试验正在进行中或已经完成，其中七项试验涉及神经营养因子治疗神经退行性变。在这篇综述中，我们讨论了病毒载体介导的神经营养因子基因转移治疗中枢神经系统退行性疾病。
The clinical manifestation of most diseases of the central nervous system results from neuronal dysfunction or loss. Diseases such a stroke, epilepsy and neurodegeneration (e.g. Alzheimer’s disease and Parkinson’s disease) share common cellular and molecular mechanisms (e.g. oxidative stress, endoplasmic reticulum stress, mitochondrial dysfunction) that contribute to the loss of neuronal function. Neurotrophic factors (NTFs) are secreted proteins that regulate multiple aspects of neuronal development including neuronal maintenance, survival, axonal growth and synaptic plasticity. These properties of NTFs make them likely candidates for preventing neurodegeneration and promoting neuroregeneration. One approach to delivering NTFs to diseased neurons is through viral vector-mediated gene delivery. Viral vectors are now routinely used as tools for studying gene function as well as developing gene-based therapies for a variety of diseases. Currently, many clinical trials using viral vectors in the nervous system are underway or completed, and seven of these trials involve NTFs for neurodegeneration. In this review, we discuss viral vector-mediated gene transfer of NTFs to treat neurodegenerative diseases of the central nervous system.
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影响因子：
4.8
作者：
Chen, Yuan-Hao;Harvey, Brandon K.;Lupica, Carl R.
通讯作者：
Lupica, Carl R.
影响因子：
12.4
作者：
Cearley, CN;Wolfe, JH
通讯作者：
Wolfe, JH
DOI：
10.1038/mt.2008.166
发表时间：
2008-10
期刊：
Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy
影响因子：
--
作者：
通讯作者：
--
影响因子：
9.9
作者：
Borasio, GD;Robberecht, W;Dobbins, T
通讯作者：
Dobbins, T
影响因子：
6.1
作者：
Brizard, M;Carcenac, C;Savasta, M
通讯作者：
Savasta, M