Autoimmunity in a genetic disease—a cautionary tale.
Autoimmunity in a genetic disease—a cautionary tale.
复制标题
遗传病中的自身免疫——一个警示故事。
DOI：
10.1056/nejme1009056
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发表时间：
2010
期刊：
影响因子：
--
通讯作者：
T. Flotte
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
M. Moore;T. Flotte
基于重组腺相关病毒（rAAV）的基因治疗的发展有着曲折的历史。最近，它已经标志着一些临床上的成功，包括部分恢复视网膜功能的患者与利伯氏先天性黑蒙1，2和帕金森氏病患者的神经功能。3神经元和光感受器可能是rAAV载体的理想目标，因为附加体的持久性增强非分裂细胞，这些细胞驻留在网站的相对免疫豁免。相比之下，临床上基于rAAV的基因转移到肝脏受到对AAV衣壳蛋白的适应性免疫反应的限制。
The development of gene therapy that is based on recombinant adeno-associated virus (rAAV) has had a checkered history. Recently, it has been marked by a number of clinical successes, including partial restoration of retinal function in patients with Leber's congenital amaurosis1,2 and of neurologic function in patients with Parkinson's disease.3 Neurons and photoreceptors may present ideal targets for rAAV vectors, since episomal persistence is enhanced in nondividing cells, and these cells reside in sites of relative immune privilege. In contrast, clinical rAAV-based gene transfer to the liver has been limited by adaptive immune responses to the AAV capsid proteins . . .
杜氏肌营养不良症 (DMD) 的体细胞逆转/抑制：支持罕见肌营养不良蛋白阳性纤维中框架恢复机制的证据。
影响因子：
9.8
作者：
Klein,CJ;Coovert,DD;Bulman,DE;Ray,PN;Mendell,JR;Burghes,AH
通讯作者：
Burghes,AH
影响因子：
158.5
作者：
Maguire, Albert M.;Simonelli, Francesca;Bennett, Jean
通讯作者：
Bennett, Jean
DOI：
10.1056/nejmoa1000228
发表时间：
2010-10-07
期刊：
The New England journal of medicine
影响因子：
--
作者：
Mendell JR;Campbell K;Rodino-Klapac L;Sahenk Z;Shilling C;Lewis S;Bowles D;Gray S;Li C;Galloway G;Malik V;Coley B;Clark KR;Li J;Xiao X;Samulski J;McPhee SW;Samulski RJ;Walker CM
通讯作者：
Walker CM