Covariate‐adjusted response‐adaptive designs based on semiparametric approaches
Covariate‐adjusted response‐adaptive designs based on semiparametric approaches
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基于半参数方法的协变量调整响应自适应设计
DOI：
10.1111/biom.13849
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发表时间：
2023
期刊：
影响因子：
1.9
通讯作者：
Zhu, Hongjian
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Zhu, Hai;Zhu, Hongjian
我们认为，在临床试验中创新性地使用大量的协变量，以实现各种设计目标，而没有模型的误设定的理论和实践问题。具体来说，我们提出了一个新的家庭半参数协变量调整的响应自适应随机化（CARA）设计，我们使用目标最大似然估计（TMLE）分析相关数据从CARA设计。我们的方法可以灵活地实现多个目标，并正确地将大量的协变量对响应的影响，没有模型误指定。我们还得到了目标参数、分配概率和分配比例的一致性和渐近正态性。数值研究表明，我们的方法比现有的方法具有优势，即使当数据生成分布是复杂的。
We consider theoretical and practical issues for innovatively using a large number of covariates in clinical trials to achieve various design objectives without model misspecification. Specifically, we propose a new family of semiparametric covariate-adjusted response-adaptive randomization (CARA) designs and we use the target maximum likelihood estimation (TMLE) to analyze the correlated data from CARA designs. Our approach can flexibly achieve multiple objectives and correctly incorporate the effect of a large number of covariates on the responses without model misspecification. We also obtain the consistency and asymptotic normality of the target parameters, allocation probabilities, and allocation proportions. Numerical studies demonstrate that our approach has advantages over existing approaches, even when the data-generating distribution is complicated.
DOI：
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发表时间：
2014
期刊：
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影响因子：
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作者：
Wenjing Zheng
通讯作者：
Wenjing Zheng
DOI：
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发表时间：
2015
期刊：
影响因子：
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作者：
E. Fackle;H. Nyquist
通讯作者：
H. Nyquist