Gene therapy enters the pharma market: the short story of a long journey.
Gene therapy enters the pharma market: the short story of a long journey.
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DOI：
10.1002/emmm.201202291
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发表时间：
2013-01
影响因子：
11.1
通讯作者：
Buening, Hildegard
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Buening, Hildegard
大约20年前，当Michael Blaese及其同事将离体修饰的自体T细胞应用于患有腺苷脱氨酶缺乏症（ADA-SCID）的儿童时，首次引入了基因治疗，ADA-SCID是一种孟德尔遗传错误，可导致严重的联合免疫缺陷综合征（Blaese et al，1995）。研究人员使用了逆转录病毒载体，这是当时最先进的基因传递系统。根据逆转录病毒的内在特征，他们转移了一个正常的腺苷脱氨酶拷贝，稳定地整合到细胞基因组中。虽然这项研究证明了概念的证明，但在通过基因治疗治愈SCID患者的第一个明确证据可以报道之前，在基础和转化研究方面进行了多年的巨大努力（Cavazzana-Calvo et al，2012）。现在欧洲的基因治疗已经迈出了下一步。2012年11月，欧盟委员会在所有27个欧盟成员国批准了第一种基因治疗药物Glybera®（alipogene tiparvovec）的上市许可（http：//www.独一无二。com）。Glybera由UniQure（前Amsterdam Molecular Therapeutics）开发，用于治疗家族性脂蛋白脂酶缺乏症（LPLD，同义词：I型脂蛋白血症）患者。
Approximately 20 years ago, gene therapy was first introduced when Michael Blaese and colleagues applied ex vivo modified autologous T cells to children suffering from adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID), a Mendelian genetic error that causes severe combined immunodeficiency syndrome (Blaese et al, 1995). The investigators used retroviral vectors; the most advanced gene delivery system at that time. They transferred a normal copy of adenosine deaminase that, according to the intrinsic features of retroviruses, stably integrated into the cellular genome. While this study demonstrated a proof of concept, years of tremendous efforts both in basic and translational research followed before the first clear evidence for a cure of SCID patients through gene therapy could be reported (Cavazzana-Calvo et al, 2012).Now gene therapy in Europe has taken the next step. In November 2012, the European Commission has granted marketing authorization for the first genetherapy medicine, Glybera®(alipogene tiparvovec), in all 27 European Union member states (http://www. uniqure. com). Glybera has been developed by uniQure (former Amsterdam Molecular Therapeutics) for the treatment of patients with familial lipoprotein lipase deficiency (LPLD, synonym: type I hyperlipidaemia).
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DOI：
10.1161/atvbaha.108.175620
发表时间：
2008-12-01
影响因子：
8.7
作者：
Stroes, Erik S.;Nierman, Melchior C.;Kuivenhoven, Jan Albert
通讯作者：
Kuivenhoven, Jan Albert
影响因子：
37.8
作者：
Jessup M;Greenberg B;Mancini D;Cappola T;Pauly DF;Jaski B;Yaroshinsky A;Zsebo KM;Dittrich H;Hajjar RJ;Calcium Upregulation by Percutaneous Administration of Gene Therapy in Cardiac Disease (CUPID) Investigators
通讯作者：
Calcium Upregulation by Percutaneous Administration of Gene Therapy in Cardiac Disease (CUPID) Investigators
影响因子：
5.8
作者：
Carpentier, Andre C.;Frisch, Frederique;Gaudet, Daniel
通讯作者：
Gaudet, Daniel
影响因子：
20.3
作者：
Mingozzi, Federico;Meulenberg, Janneke J.;High, Katherine A.
通讯作者：
High, Katherine A.
影响因子：
56.9
作者：
BLAESE, RM;CULVER, KW;ANDERSON, WF
通讯作者：
ANDERSON, WF