Gene editing based hearing impairment research and therapeutics
Gene editing based hearing impairment research and therapeutics
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基于基因编辑的听力障碍研究和治疗
DOI：
10.1016/j.neulet.2019.134326
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发表时间：
2019-09
影响因子：
2.5
通讯作者：
Hao Wu
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Wen Kang;Zhuoer Sun;Xingle Zhao;Xueling Wang;Yong Tao;Hao Wu
全世界每500名新生儿中就有1名患有听力障碍，每3名65岁以上的老年人中就有1名患有听力障碍（WHO，2019）。遗传性听力损失是先天性耳聋最常见的类型;遗传因素也会影响耳聋易感性。基因疗法可以保留或恢复自然的声音感知，并在多种遗传性小鼠模型中挽救耳聋。CRISPR-Cas9和碱基编辑器（BE）是新开发的基因编辑技术，可以促进内耳的基因研究，并为听力障碍提供治疗方法。在这里，我们介绍了基因编辑在内耳中的最新应用。
Hearing impairment affects 1 in 500 newborns worldwide and nearly one out of three people over the age of 65 (WHO, 2019). Hereditary hearing loss is the most common type of congenital deafness; genetic factors also affect deafness susceptibility. Gene therapies may preserve or restore natural sound perception, and have rescued deafness in multiple hereditary murine models. CRISPR-Cas9 and base editors (BEs) are newly developed gene editing technologies that can facilitate gene studies in the inner ear and provide therapeutic approaches for hearing impairment. Here, we present recent applications of gene editing in the inner ear.
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