Targeted pharmacological treatment of autism spectrum disorders: fragile X and Rett syndromes.
Targeted pharmacological treatment of autism spectrum disorders: fragile X and Rett syndromes.
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DOI：
10.3389/fncel.2015.00055
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发表时间：
2015
影响因子：
5.3
通讯作者：
Doering LC
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Wang H;Pati S;Pozzo-Miller L;Doering LC
自闭症谱系障碍（ASD）在遗传和临床上是异质性的，缺乏有效的药物来治疗其核心症状。对单基因突变引起的综合征型ASD的研究为自闭症的病理生理学提供了见解。脆性X综合征和Rett综合征属于综合征型ASD，其中临床前研究已经确定了专注于纠正潜在神经功能障碍的药物治疗的合理靶点。这些临床前发现正越来越多地转化为令人兴奋的人体临床试验。由于ASD之间存在显着的分子和神经生物学重叠，针对脆性X和Rett综合征开发的靶向治疗可能有助于不同病因的自闭症。在这里，我们回顾了脆性X和Rett综合征的靶向药物治疗，并讨论了潜在的治疗疾病的临床前研究和临床试验中的相关问题。
Autism spectrum disorders (ASDs) are genetically and clinically heterogeneous and lack effective medications to treat their core symptoms. Studies of syndromic ASDs caused by single gene mutations have provided insights into the pathophysiology of autism. Fragile X and Rett syndromes belong to the syndromic ASDs in which preclinical studies have identified rational targets for drug therapies focused on correcting underlying neural dysfunction. These preclinical discoveries are increasingly translating into exciting human clinical trials. Since there are significant molecular and neurobiological overlaps among ASDs, targeted treatments developed for fragile X and Rett syndromes may be helpful for autism of different etiologies. Here, we review the targeted pharmacological treatment of fragile X and Rett syndromes and discuss related issues in both preclinical studies and clinical trials of potential therapies for the diseases.
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DOI：
10.1124/jpet.108.143990
发表时间：
2008-12
期刊：
The Journal of pharmacology and experimental therapeutics
影响因子：
--
作者：
Zupan B;Toth M
通讯作者：
Toth M
影响因子：
17.1
作者：
Berry-Kravis, Elizabeth M.;Hessl, David;Hagerman, Randi J.
通讯作者：
Hagerman, Randi J.
DOI：
10.1089/cap.2006.16.525
发表时间：
2006-10-01
影响因子：
1.9
作者：
Berry-Kravis, Elizabeth;Krause, Sue Ellen;Hagerman, Randi
通讯作者：
Hagerman, Randi
影响因子：
5.3
作者：
Abekhoukh S;Bardoni B
通讯作者：
Bardoni B
DOI：
10.1097/dbp.0b013e31817dc447
发表时间：
2008-08-01
影响因子：
2.4
作者：
Berry-Kravis, Elizabeth;Sumis, Allison;Greenough, William T.
通讯作者：
Greenough, William T.