Recent progress in the discovery of small molecules for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS).
Recent progress in the discovery of small molecules for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS).
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DOI：
10.3762/bjoc.9.82
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发表时间：
2013
影响因子：
2.7
通讯作者：
Cosford ND
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Limpert AS;Mattmann ME;Cosford ND
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种致命的神经退行性疾病，治疗选择很少。虽然有几个基因突变与ALS有关，但神经元功能障碍的确切原因尚不清楚，受影响个体的运动神经元显示出许多细胞异常。开发新型ALS治疗的持续努力涉及鉴定靶向神经元病理学的特定机制的小分子，所述神经元病理学包括谷氨酸兴奋性毒性、突变蛋白聚集、内质网（ER）应激、营养因子损失、氧化应激或神经炎症。在此，我们回顾了先导化合物的发现和临床前表征的最新进展，这些先导化合物可能最终提供治疗ALS患者的新药。
Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a fatal neurodegenerative disorder with few therapeutic options. While several gene mutations have been implicated in ALS, the exact cause of neuronal dysfunction is unknown and motor neurons of affected individuals display numerous cellular abnormalities. Ongoing efforts to develop novel ALS treatments involve the identification of small molecules targeting specific mechanisms of neuronal pathology, including glutamate excitotoxicity, mutant protein aggregation, endoplasmic reticulum (ER) stress, loss of trophic factors, oxidative stress, or neuroinflammation. Herein, we review recent advances in the discovery and preclinical characterization of lead compounds that may ultimately provide novel drugs to treat patients suffering from ALS.
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影响因子：
4.8
作者：
Kim, Sang Hwa;Shanware, Naval P.;Tibbetts, Randal S.
通讯作者：
Tibbetts, Randal S.
DOI：
10.3109/17482968.2010.522586
发表时间：
2011-03
期刊：
Amyotrophic lateral sclerosis : official publication of the World Federation of Neurology Research Group on Motor Neuron Diseases
影响因子：
--
作者：
Benmohamed R;Arvanites AC;Kim J;Ferrante RJ;Silverman RB;Morimoto RI;Kirsch DR
通讯作者：
Kirsch DR
影响因子：
3.5
作者：
Chen, Tian;Benmohamed, Radhia;Silverman, Richard B.
通讯作者：
Silverman, Richard B.
影响因子：
--
作者：
Cassel JA;Blass BE;Reitz AB;Pawlyk AC
通讯作者：
Pawlyk AC
影响因子：
--
作者：
Hayes-Punzo, Antonio;Mulcrone, Patrick;Suzuki, Masatoshi
通讯作者：
Suzuki, Masatoshi