Motor neuron cell-nonautonomous rescue of spinal muscular atrophy phenotypes in mild and severe transgenic mouse models.
Motor neuron cell-nonautonomous rescue of spinal muscular atrophy phenotypes in mild and severe transgenic mouse models.
复制标题
运动神经元细胞非自主拯救轻度和重度转基因小鼠模型中的脊髓性肌萎缩症表型
DOI：
10.1101/gad.256644.114
复制
发表时间：
2015-02-01
影响因子：
10.5
通讯作者：
Krainer AR
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Hua Y;Liu YH;Sahashi K;Rigo F;Bennett CF;Krainer AR
运动神经元（SMN）缺陷的存活导致脊髓性肌萎缩（SMA），但在小鼠模型中，恢复运动神经元中的SMN仅部分挽救SMA。Hua et al.通过使用治疗性剪接转换反义寡核苷酸恢复SMN和互补诱饵寡核苷酸中和其在CNS中的作用，阐述了小鼠模型中CNS与外周组织中SMN恢复的相对重要性。仅在外周组织中增加SMN完全挽救了轻度SMA小鼠的坏死，并稳健地延长了重度SMA小鼠的生存期，显著改善了脆弱组织和运动功能。
Survival of motor neuron (SMN) deficiency causes spinal muscular atrophy (SMA), but restoring SMN in motor neurons only partially rescues SMA in mouse models. Hua et al. address the relative importance of SMN restoration in the CNS versus peripheral tissues in mouse models by using a therapeutic splice-switching antisense oligonucleotide to restore SMN and a complementary decoy oligonucleotide to neutralize its effects in the CNS. Increasing SMN exclusively in peripheral tissues completely rescued necrosis in mild SMA mice and robustly extended survival in severe SMA mice, with significant improvements in vulnerable tissues and motor function.
登录
查看更多内容
影响因子：
64.5
作者：
LEFEBVRE, S;BURGLEN, L;MELKI, J
通讯作者：
MELKI, J
影响因子：
11.2
作者：
Bowerman, Melissa;Swoboda, Kathryn J.;Michalski, John-Paul;Wang, Gen-Sheng;Reeks, Courtney;Beauvais, Ariane;Murphy, Kelley;Woulfe, John;Screaton, Robert A.;Scott, Fraser W.;Kothary, Rashmi
通讯作者：
Kothary, Rashmi
DOI：
10.1523/jneurosci.5775-11.2012
发表时间：
2012-03-14
期刊：
The Journal of neuroscience : the official journal of the Society for Neuroscience
影响因子：
--
作者：
Gogliotti RG;Quinlan KA;Barlow CB;Heier CR;Heckman CJ;Didonato CJ
通讯作者：
Didonato CJ
影响因子：
9.8
作者：
Hua, Yimin;Vickers, Timothy A;Baker, Brenda F;Bennett, C Frank;Krainer, Adrian R
通讯作者：
Krainer, Adrian R
影响因子：
2.7
作者：
Lee YI;Mikesh M;Smith I;Rimer M;Thompson W
通讯作者：
Thompson W