Testing for efficacy in adaptive clinical trials with enrichment.
Testing for efficacy in adaptive clinical trials with enrichment.
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DOI：
10.1002/sim.6127
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发表时间：
2014-07-20
影响因子：
2
通讯作者：
He, Ying
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Wu, Samuel S.;Tu, Yi-Hsuan;He, Ying
临床试验的适应性设计因其在临床开发过程中具有降低成本和节省时间的潜力而引起了广泛关注。在本文中，我们考虑在潜在的异质患者群体中通过双臂随机临床试验评估试验治疗相对于对照的有效性问题。特别是，我们研究富集设计，该设计利用来自临床试验的累积数据自适应地确定最终评估治疗效果的患者亚群。针对所选患者亚组中的治疗效果，提出了一种假设检验程序和一个置信下限。通过模拟研究将新方法的性能与现有方法进行了比较。
Adaptive design of clinical trials has attracted considerable interest because of its potential of reducing costs and saving time in the clinical development process. In this paper, we consider the problem of assessing the effectiveness of a test treatment over a control by a two-arm randomized clinical trial in a potentially heterogenous patient population. In particular, we study enrichment designs that use accumulating data from a clinical trial to adaptively determine patient subpopulation in which the treatment effect is eventually assessed. A hypothesis testing procedure and a lower confidence limit are presented for the treatment effect in the selected patient subgroups. The performances of the new methods are compared with existing approaches through a simulation study.
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影响因子：
2.7
作者：
Rosenblum, M.;van der Laan, M. J.
通讯作者：
van der Laan, M. J.
影响因子：
2
作者：
Neal, Dan;Casella, George;Wu, Samuel S.
通讯作者：
Wu, Samuel S.
影响因子：
3.5
作者：
DiMasi, JA;Hansen, RW;Grabowski, HG
通讯作者：
Grabowski, HG
影响因子：
1.7
作者：
Wang, Sue-Jane;Hung, H. M. James;O'Neill, Robert T.
通讯作者：
O'Neill, Robert T.
DOI：
10.1016/0197-2456(82)90022-8
发表时间：
1982-01-01
期刊：
CONTROLLED CLINICAL TRIALS
影响因子：
--
作者：
HALPERIN, M;LAN, KKG;DEMETS, DL
通讯作者：
DEMETS, DL