Gene and Cell Therapy for Muscular Dystrophies: Are We Getting There?
Gene and Cell Therapy for Muscular Dystrophies: Are We Getting There?
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DOI：
10.1089/hum.2018.151
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发表时间：
2018-10
影响因子：
4.2
通讯作者：
Cossu G
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Galli F;Bragg L;Meggiolaro L;Rossi M;Caffarini M;Naz N;Santoleri S;Cossu G
在过去的几年里，在临床前和临床工作中，肌营养不良症的基因和细胞治疗取得了重大进展。在撰写本报告时，几项审判正在进行，预计还会开始更多的审判。因此，这是一个令人期待的时刻，尽管仍然存在许多障碍，而且目前还不清楚这些障碍是否能够通过目前的战略加以克服，或者是否需要进一步改进。
In the last few years, significant advances have occurred in the preclinical and clinical work toward gene and cell therapy for muscular dystrophy. At the time of this writing, several trials are ongoing and more are expected to start. It is thus a time of expectation, even though many hurdles remain and it is unclear whether they will be overcome with current strategies or if further improvements will be necessary.
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影响因子：
5.9
作者：
Aminzadeh MA;Rogers RG;Fournier M;Tobin RE;Guan X;Childers MK;Andres AM;Taylor DJ;Ibrahim A;Ding X;Torrente A;Goldhaber JM;Lewis M;Gottlieb RA;Victor RA;Marbán E
通讯作者：
Marbán E
影响因子：
15.9
作者：
Cossu, G;Mavilio, F
通讯作者：
Mavilio, F
影响因子：
4.2
作者：
Flanigan, Kevin M.;Campbell, Katie;Mendell, Jerry R.
通讯作者：
Mendell, Jerry R.
影响因子：
14
作者：
Bier, Ariel;Berenstein, Peter;Brodie, Chaya
通讯作者：
Brodie, Chaya
影响因子：
21.3
作者：
Dellavalle, Arianna;Sampaolesi, Maurilio;Cossu, Giulio
通讯作者：
Cossu, Giulio