Amelioration of ?654-thalassemia in mouse model with the knockdown of aberrantly spliced ?-globin mRNA

Amelioration of ?654-thalassemia in mouse model with the knockdown of aberrantly spliced ?-globin mRNA
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通过敲除异常剪接的 β-珠蛋白 mRNA 改善小鼠模型中的 β654-地中海贫血

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