Interfering with disease: a progress report on siRNA-based therapeutics.
Interfering with disease: a progress report on siRNA-based therapeutics.
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DOI：
10.1038/nrd2310
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发表时间：
2007-06
期刊：
影响因子：
--
通讯作者：
Lieberman J
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
de Fougerolles A;Vornlocher HP;Maraganore J;Lieberman J
RNA干扰(RNAi)自最初发现以来发展迅速，形成了一类新的治疗方法。De Fugerolles和他的同事们讨论了基于RNAi的疗法发展中的挑战，重点是铅的识别/优化和有效的传递，并回顾了最新的临床结果。20世纪90年代，当植物和扁虫中意想不到的基因沉默现象首次困扰科学家时，RNA干扰(RNAi)悄悄地潜入了生物学研究。随着2001年在哺乳动物细胞中证明了RNAi，人们很快意识到这种高度特异的序列特异性基因沉默机制可能被利用来开发一类干扰致病或致病基因的新型药物。在这里，我们讨论了开发基于RNAi的疗法的考虑因素，从体外先导设计和鉴定，到体内临床前药物输送和测试。最后，我们回顾了RNAi疗法的最新临床经验。
RNA interference (RNAi) has rapidly advanced since its initial discovery to form the basis of a new class of therapeutics. De Fougerolles and colleagues discuss the challenges in the development of RNAi-based therapeutics, focusing on lead identification/optimization and effective delivery, and review the latest clinical results. RNA interference (RNAi) quietly crept into biological research in the 1990s when unexpected gene-silencing phenomena in plants and flatworms first perplexed scientists. Following the demonstration of RNAi in mammalian cells in 2001, it was quickly realized that this highly specific mechanism of sequence-specific gene silencing might be harnessed to develop a new class of drugs that interfere with disease-causing or disease-promoting genes. Here we discuss the considerations that go into developing RNAi-based therapeutics starting from in vitro lead design and identification, to in vivo pre-clinical drug delivery and testing. We conclude by reviewing the latest clinical experience with RNAi therapeutics.
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