Point estimation and p‐values in phase II adaptive two‐stage designs with a binary endpoint
Point estimation and p‐values in phase II adaptive two‐stage designs with a binary endpoint
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具有二元端点的 II 期自适应双阶段设计中的点估计和 pâvalues
DOI：
10.1002/sim.7200
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发表时间：
2017
影响因子：
2
通讯作者：
Kieser
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Kunzmann;Kieser
药物开发II期临床试验通常作为具有二元终点的单臂两阶段研究进行。最近，已经提出了自适应设计，使一个中途修改的样本量的设置。虽然这些设计是通过确保控制I类错误率来阐述假设检验的，但点估计的主题到目前为止还没有得到解决。对于自适应设计与预先指定的样本量重新计算规则，我们提出了一个新的点估计，既保证估计和测试决策的兼容性，并最大限度地减少平均均方误差。该估计量可以解释为基于无信息Jeffreys先验的约束后验均值估计。对操作特性的比较研究表明了所提出的方法的有利特性。版权所有© 2016约翰威利父子有限公司.
Clinical trials in phase II of drug development are frequently conducted as single‐arm two‐stage studies with a binary endpoint. Recently, adaptive designs have been proposed for this setting that enable a midcourse modification of the sample size. While these designs are elaborated with respect to hypothesis testing by assuring control of the type I error rate, the topic of point estimation has up to now not been addressed. For adaptive designs with a prespecified sample size recalculation rule, we propose a new point estimator that both assures compatibility of estimation and test decision and minimizes average mean squared error. This estimator can be interpreted as a constrained posterior mean estimate based on the non‐informative Jeffreys prior. A comparative investigation of the operating characteristics demonstrates the favorable properties of the proposed approach. Copyright © 2016 John Wiley & Sons, Ltd.
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