"Threshold-crossing": A Useful Way to Establish the Counterfactual in Clinical Trials?
"Threshold-crossing": A Useful Way to Establish the Counterfactual in Clinical Trials?
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DOI：
10.1002/cpt.515
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发表时间：
2016-12
影响因子：
6.7
通讯作者：
Koenig, F.
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Eichler, H-G;Bloechl-Daum, B.;Bauer, P.;Bretz, F.;Brown, J.;Hampson, L. V.;Honig, P.;Krams, M.;Leufkens, H.;Lim, R.;Lumpkin, M. M.;Murphy, M. J.;Pignatti, F.;Posch, M.;Schneeweiss, S.;Trusheim, M.;Koenig, F.
评估新疗法的利/弊的一个核心问题是：新疗法的平均结果（事实）与患者未接受治疗或已知有效的不同治疗（反事实）的平均结果相比如何？随机对照试验（RCTs）是比较事实与反事实的标准。最近的发展需要并使确定某些新药的反事实性的新方法成为可能。对于特定的情况，我们提出了一个新的证据生成框架，我们称之为“阈值跨越”。该框架利用了从已完成的随机对照试验和现实世界数据源中获得的丰富信息。依靠正式程序，从这些数据中收集的信息用于估计反事实，从而能够对新药进行疗效评估。我们建议未来的（研究）活动，以实现“阈值跨越”，精心挑选的产品和适应症，其中rct是不可行的。
A central question in the assessment of benefit/harm of new treatments is: how does the average outcome on the new treatment (the factual) compare to the average outcome had patients received no treatment or a different treatment known to be effective (the counterfactual)? Randomized controlled trials (RCTs) are the standard for comparing the factual with the counterfactual. Recent developments necessitate and enable a new way of determining the counterfactual for some new medicines. For select situations, we propose a new framework for evidence generation, which we call “threshold‐crossing.” This framework leverages the wealth of information that is becoming available from completed RCTs and from real world data sources. Relying on formalized procedures, information gleaned from these data is used to estimate the counterfactual, enabling efficacy assessment of new drugs. We propose future (research) activities to enable “threshold‐crossing” for carefully selected products and indications in which RCTs are not feasible.
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影响因子：
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作者：
Angrist, JD;Imbens, GW;Rubin, DB
通讯作者：
Rubin, DB
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Posch, Martin
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Nielsen, Richard
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Whitehead J