RNA interference. Drugging RNAi.
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DOI：
10.1126/science.1252967
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发表时间：
2015-03-06
期刊：
影响因子：
--
通讯作者：
Kay MA
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Haussecker D;Kay MA
基于RNA干扰（RNAi）的药物利用内源性转录后基因沉默途径进行治疗。其目标是抑制或关闭已知会导致疾病的基因的表达。RNAi“触发器”通常是双链RNA (dsRNAs)，其中一条链的序列与信使RNA （mRNA）的序列互补，导致mRNA及其相应的蛋白质产物的减少或消除。dsRNAs可以作为合成的寡核苷酸或作为RNAi触发器在靶细胞中转录的遗传DNA模板（基于载体的转录RNAi）提供（见图）。
RNA interference (RNAi)–based drugs harness endogenous posttranscriptional gene silencing pathways for therapeutic purposes. The goal is to turn down or shut off the expression of genes known to contribute to or cause disease. RNAi “triggers” are typically double-stranded RNAs (dsRNAs) of which one strand has a sequence complementary to that of a messenger RNA (mRNA), resulting in the reduction or elimination of that an mRNA and its corresponding protein product. The dsRNAs can be provided as synthetic oligonucleotides or as genetic DNA templates from which the RNAi triggers are transcribed in the target cells (vector-based transcriptional RNAi) (see the figure).
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