Early treatment is a lifeline for infants with SMA.
Early treatment is a lifeline for infants with SMA.
复制标题
DOI：
10.1038/s41591-022-01889-x
复制
发表时间：
2022-07
期刊：
影响因子：
82.9
通讯作者：
Crawford, Thomas O.
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Sumner, Charlotte J.;Crawford, Thomas O.
在 3 期 SPRINT 试验中，症状前基因治疗在基因诊断为 SMA 的婴儿中表现出令人印象深刻的临床结果；对这些患者进行长期安全随访现在必须成为重中之重。
In the Phase 3 SPRINT trial, pre-symptomatic gene therapy demonstrated impressive clinical outcomes in infants with a genetic diagnosis of SMA; long-term safety follow-up of these patients must now be a key priority.
登录
查看更多内容
影响因子：
48
作者：
Mercuri, Eugenio;Muntoni, Francesco;Lavrov, Arseniy
通讯作者：
Lavrov, Arseniy
影响因子：
82.9
作者：
Thomsen, Gretchen;Burghes, Arthur H. M.;Foust, Kevin D.
通讯作者：
Foust, Kevin D.
影响因子：
2.8
作者：
De Vivo, Darryl C.;Bertini, Enrico;Farwell, Wildon
通讯作者：
Farwell, Wildon
影响因子：
82.9
作者：
Strauss, Kevin A.;Farrar, Michelle A.;Muntoni, Francesco;Saito, Kayoko;Mendell, Jerry R.;Servais, Laurent;McMillan, Hugh J.;Finkel, Richard S.;Swoboda, Kathryn J.;Kwon, Jennifer M.;Zaidman, Craig M.;Chiriboga, Claudia A.;Iannaccone, Susan T.;Krueger, Jena M.;Parsons, Julie A.;Shieh, Perry B.;Kavanagh, Sarah;Tauscher-Wisniewski, Sitra;McGill, Bryan E.;Macek, Thomas A.
通讯作者：
Macek, Thomas A.
影响因子：
82.9
作者：
Strauss, Kevin A.;Farrar, Michelle A.;Muntoni, Francesco;Saito, Kayoko;Mendell, Jerry R.;Servais, Laurent;McMillan, Hugh J.;Finkel, Richard S.;Swoboda, Kathryn J.;Kwon, Jennifer M.;Zaidman, Craig M.;Chiriboga, Claudia A.;Iannaccone, Susan T.;Krueger, Jena M.;Parsons, Julie A.;Shieh, Perry B.;Kavanagh, Sarah;Wigderson, Melissa;Tauscher-Wisniewski, Sitra;McGill, Bryan E.;Macek, Thomas A.
通讯作者：
Macek, Thomas A.