Transduction of human neural progenitor cells using recombinant adeno-associated viral vectors
Transduction of human neural progenitor cells using recombinant adeno-associated viral vectors
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使用重组腺相关病毒载体转导人神经祖细胞
作者：
Ping Wu;Yumei Ye;C. N. Svendsen
人类神经祖细胞（hNPCs）是神经系统疾病细胞治疗的一个有吸引力的来源。对hNPCs进行基因修饰可以控制治疗性蛋白的释放，抑制免疫排斥，或产生必需的神经递质。为了寻找一种有效的基因传递载体，我们评估了表达增强型绿色荧光蛋白（CAGegfp）的重组腺相关病毒（rAAV）载体的效率。我们的研究表明，CAGegfp在体外有效地转导增殖和分化的hNPCs。EGFP表达最早在暴露于CAGegfp后1天检测到，并可检测到长达4个月。转导后，hNPCs的生长速度减慢，但仍能分化为神经元和胶质细胞。此外，cagegfp修饰的hNPCs在移植到成年大鼠脊髓后存活、分化并表达EGFP。我们的结果表明，rAAV载体可能是基于hnpc的神经系统疾病的细胞和基因治疗的有用工具。
Human neural progenitor cells (hNPCs) represent an attractive source for cell therapy of neurological disorders. Genetic modification of hNPCs may allow a controlled release of therapeutic proteins, suppress immune rejection, or produce essential neurotransmitters. In search of an effective gene delivery vehicle, we evaluated the efficiency of a recombinant adeno-associated viral (rAAV) vector expressing enhanced green fluorescent protein (CAGegfp). Our study demonstrated that CAGegfp efficiently transduced both proliferating and differentiated hNPCs in vitro. EGFP expression was detected as early as 1 day after exposure to CAGegfp and was detectable for up to 4 months. Following transduction, the growth rate of hNPCs slowed down, but they were still able to differentiate into neurons and glia. Furthermore, CAGegfp-modified hNPCs survived, differentiated and expressed EGFP after transplanting into spinal cord of adult rats. Our results indicated that rAAV vectors might be a useful tool in hNPC-based cell and gene therapy for neurological disorders.
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