A synthetic estimator for the efficacy of clinical trials with all-or-nothing compliance.
A synthetic estimator for the efficacy of clinical trials with all-or-nothing compliance.
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DOI：
10.1002/sim.7447
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发表时间：
2017-12-20
影响因子：
2
通讯作者：
Cefalu M
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Antonelli J;Han B;Cefalu M
临床试验分析中的一个关键问题是患者对指定治疗的不依从性。在完全依从或完全不依从的二元治疗背景下，意向治疗分析是估计试验有效性的直接方法。相比之下，存在三种常用的估计量，其具有不同的试验有效性的统计特性，正式称为编译器平均因果效应。工具变量估计量可能是无偏的，但在许多情况下可能是极端可变的。治疗和每协议估计通常比工具变量估计更有效，但他们可能会受到选择偏差。我们提出了一个综合的方法，它结合了所有三个估计数据驱动的方式。合成估计量是工具变量的线性凸组合，每个协议，并作为处理的估计量，类似于流行的模型平均方法在统计文献。然而，我们的合成方法是非参数的，因此，它适用于各种结果类型，没有具体的分布假设。我们还讨论了建设的综合估计使用的解析形式来自一个简单的正态混合分布。我们将综合方法应用于创伤后应激障碍的临床试验。
A critical issue in the analysis of clinical trials is patients’ noncompliance to assigned treatments. In the context of a binary treatment with all or nothing compliance, the intent-to-treat analysis is a straightforward approach to estimating the effectiveness of the trial. In contrast, there exist three commonly used estimators with varying statistical properties for the efficacy of the trial, formally known as the complier average causal effect. The instrumental variable estimator may be unbiased, but can be extremely variable in many settings. The as treated and per protocol estimators are usually more efficient than the instrumental variable estimator, but they may suffer from selection bias. We propose a synthetic approach, which incorporates all three estimators in a data driven manner. The synthetic estimator is a linear convex combination of the instrumental variable, per protocol, and as treated estimators, resembling the popular model-averaging approach in the statistical literature. However, our synthetic approach is nonparametric; thus, it is applicable to a variety of outcome types without specific distributional assumptions. We also discuss the construction of the synthetic estimator using an analytic form derived from a simple normal mixture distribution. We apply the synthetic approach to a clinical trial for post-traumatic stress disorder.
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影响因子：
3.7
作者：
Datta, Gauri S.;Hall, Peter;Mandal, Abhyuday
通讯作者：
Mandal, Abhyuday
影响因子：
2
作者：
Pfeffermann, D
通讯作者：
Pfeffermann, D
影响因子：
1.9
作者：
Claeskens, Gerda;Croux, Christophe;Van Kerckhoven, Johan
通讯作者：
Van Kerckhoven, Johan
DOI：
10.1198/016214503000000828
发表时间：
2003-12-01
影响因子：
3.7
作者：
Hjort, NL;Claeskens, G
通讯作者：
Claeskens, G
影响因子：
5.7
作者：
Meredith, Lisa S.;Eisenman, David P.;Tobin, Jonathan N.
通讯作者：
Tobin, Jonathan N.