InUtero Gene Therapy: Progress and Challenges.

InUtero Gene Therapy: Progress and Challenges.
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DOI:
10.1016/j.molmed.2021.05.007
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发表时间:
2021-08
影响因子:
13.6
通讯作者:
Peranteau WH
Peranteau WH
中科院分区:
医学1区
文献类型:
--
作者:
Bose SK;Menon P;Peranteau WH

文献摘要

参考文献

被引文献

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子宫内基因治疗有可能在出生前治疗致命的和病态的围产期疾病。正常的发育特性使胎儿成为一个令人信服的病人。许多临床,社会和制度因素必须考虑到实现出生前遗传治愈的承诺,21世纪世纪医学的范式转变。
In utero gene therapy has the potential to treat lethal and morbid perinatal diseases before birth. Normal developmental properties make the fetus a compelling patient. Numerous clinical, social, and institutional factors must be considered to achieve the promise of genetic cure before birth, a paradigm shift for 21st century medicine.
DOI: 10.1126/sciadv.aba1028
发表时间: 2021-01
期刊: Science advances
影响因子: 13.6
作者:
Riley RS;Kashyap MV;Billingsley MM;White B;Alameh MG;Bose SK;Zoltick PW;Li H;Zhang R;Cheng AY;Weissman D;Peranteau WH;Mitchell MJ
通讯作者: Mitchell MJ
DOI: 10.1038/s41591-018-0326-x
发表时间: 2019-02-01
期刊: NATURE MEDICINE
影响因子: 82.9
作者:
Charlesworth, Carsten T.;Deshpande, Priyanka S.;Porteus, Matthew H.
通讯作者: Porteus, Matthew H.
DOI: 10.1038/nm1549
发表时间: 2007-04-01
期刊: NATURE MEDICINE
影响因子: 82.9
作者:
Mingozzi, Federico;Maus, Marcela V.;High, Katherine A.
通讯作者: High, Katherine A.
DOI: 10.1038/gt.2011.216
发表时间: 2013-01-01
期刊: GENE THERAPY
影响因子: 5.1
作者:
Mattar, C. N.;Waddington, S. N.;Chan, J. K. Y.
通讯作者: Chan, J. K. Y.
DOI: 10.1038/s41467-018-04894-2
发表时间: 2018-06-26
影响因子: 16.6
作者:
Ricciardi AS;Bahal R;Farrelly JS;Quijano E;Bianchi AH;Luks VL;Putman R;López-Giráldez F;Coşkun S;Song E;Liu Y;Hsieh WC;Ly DH;Stitelman DH;Glazer PM;Saltzman WM
通讯作者: Saltzman WM