High-Throughput Screening to Identify Modulators of Sarcospan.
High-Throughput Screening to Identify Modulators of Sarcospan.
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高通量筛选以鉴定 Sarcospan 调节剂。
DOI：
10.1007/978-1-0716-2772-3_25
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发表时间：
2023
期刊：
影响因子：
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通讯作者：
Crosbie,RachelleH
中科院分区：
文献类型：
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作者：
Shu,Cynthia;Mokhonova,Ekaterina;Crosbie,RachelleH
高通量筛选能够发现疾病修饰小分子。在这里，我们描述了一个可扩展的，基于细胞的检测筛选小分子，调节sarcospan治疗杜氏肌营养不良症的发展。我们详细介绍了命中验证管道，其中包括二次筛选，基因/蛋白质定量，并在体外膜稳定性测定。
High-throughput screening enables the discovery of disease-modifying small molecules. Here, we describe the development of a scalable, cell-based assay to screen for small molecules that modulate sarcospan for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. We detail the hit validation pipeline, which includes secondary screening, gene/protein quantification, and an in vitro membrane stability assay.