Assessing the efficacy of gene therapy in Rpe65-/- mice using photoentrainment of circadian rhythm.
Assessing the efficacy of gene therapy in Rpe65-/- mice using photoentrainment of circadian rhythm.
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使用昼夜节律的光诱导评估基因治疗对 Rpe65-/- 小鼠的疗效。
DOI：
10.1007/0-387-32442-9_34
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发表时间：
2006
影响因子：
--
通讯作者：
Rakoczyt,PElizabeth
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Stoddart,ChrisW;Yu,MeaghanJT;Martin-Iverson,MatthewT;Daniels,DruM;Lai,CMay;Barnett,NigelL;Redmond,TMichael;Narfstrom,Kristina;Rakoczyt,PElizabeth
基因治疗(GT)可以被描述为为了治疗目的而活体转移DNA。对于先天性视网膜营养不良(RD)，只有在基因转移在一定程度上恢复视力的情况下，GT才能被认为是一种成功的治疗选择。因此，开发治疗RDS的GT疗法的一个关键组成部分是评估产生的功能性视力的量。在RD的小鼠模型中，基因治疗后的视觉功能使用视网膜电信号(ERG)和视黄醇分析等技术进行测试。1-3这些测试的一个潜在有用的补充将是一种基于小鼠行为的技术，4就像用于RPE65狗模型的技术，以证明GT诱导的有效视觉恢复。
Gene therapy (GT) can be described as thein vivotransfer of DNA for therapeutic purposes. In the case of congenital retinal dystrophies (RD), GT can only be considered a successful treatment option if the gene transfer results in the restoration of vision at some level. Thus, a critical component of developing GT treatments for RDs is assessing the amount of functioning vision that is produced. In mouse models of RD, visual function after gene therapy is tested using techniques such as electroretinograms (ERGs) and retinoid analysis.1–3 A potentially useful addition to these tests would be a murine behavior-based technique,4 like those used with the RPE65 dog model, to demonstrate effective GT-induced visual recovery.