Delivering AAV to the Central Nervous and Sensory Systems.
Delivering AAV to the Central Nervous and Sensory Systems.
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将AAV递送到中枢神经和感觉系统。
DOI：
10.1016/j.tips.2021.03.004
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发表时间：
2021-06
影响因子：
13.8
通讯作者：
Hanlon, Killian S.
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Peters, Cole W.;Maguire, Casey A.;Hanlon, Killian S.
随着基因治疗进入主流医学，掌握如何利用它获得最大利益比以往任何时候都更重要。新的靶向策略和工具的开发使治疗遗传病患者成为可能。许多孟德尔遗传病可以进行基因替换或校正。这些通常影响有丝分裂后组织，这意味着可以应用单一稳定表达疗法。近年来，已经开发了大量用于递送特异性治疗的新型病毒载体。这些新载体-主要是重组腺相关病毒（AAV）变体-以不同的效率靶向神经组织。本文综述了目前在脑、耳和眼的基因治疗，并根据细胞类型和转基因描述了最佳方法。总的来说，这项工作的目的是作为中枢神经和感觉系统的基因治疗的引物。
As gene therapy enters mainstream medicine, it is more important than ever to have a grasp of exactly how to leverage it for maximum benefit. Development of new targeting strategies and tools make treating patients with genetic diseases possible. Many Mendelian disorders amenable to gene replacement or correction. These often affect post-mitotic tissues, meaning a single stably expressing therapy can be applied. Recent years have seen the development of a large number of novel viral vectors for delivering specific therapies. These new vectors – predominately recombinant adeno-associated virus (AAV) variants – target nervous tissues with differing efficiencies. This review gives an overview of current gene therapies in in the brain, ear, and eye, and describes the optimal approaches, depending on cell type and transgene. Overall, this work aims to serve as a primer for gene therapy in central nervous and sensory systems.
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影响因子：
12.4
作者：
Duque, Sandra;Joussemet, Beatrice;Barkats, Martine
通讯作者：
Barkats, Martine
影响因子：
11.1
作者：
Cronin T;Vandenberghe LH;Hantz P;Juttner J;Reimann A;Kacsó AE;Huckfeldt RM;Busskamp V;Kohler H;Lagali PS;Roska B;Bennett J
通讯作者：
Bennett J
影响因子：
8.1
作者：
Bouquet, Celine;Clermont, Catherine Vignal;Thomasson, Nitza
通讯作者：
Thomasson, Nitza
影响因子：
25
作者：
Chan KY;Jang MJ;Yoo BB;Greenbaum A;Ravi N;Wu WL;Sánchez-Guardado L;Lois C;Mazmanian SK;Deverman BE;Gradinaru V
通讯作者：
Gradinaru V
TLR9 激活 CpG-B ODN（而非 TLR7 激动剂）在肌肉基因转移中触发针对因子 IX 的抗体形成。
影响因子：
--
作者：
Butterfield, John S. S.;Biswas, Moanaro;Herzog, Roland W.
通讯作者：
Herzog, Roland W.