Modifiers of Adeno-Associated Virus-Mediated Gene Expression in Implication for Serotype-Universal Neutralizing Antibody Assay.
Modifiers of Adeno-Associated Virus-Mediated Gene Expression in Implication for Serotype-Universal Neutralizing Antibody Assay.
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DOI：
10.1089/hum.2020.074
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发表时间：
2020-10
影响因子：
4.2
通讯作者：
Aslanidi G
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Krotova K;Aslanidi G
基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗正在向临床实践中进行重大扩展，目前有两种治疗方法获得了食品和药物管理局（FDA）的批准。然而，预先存在的中和抗体（NAB）的存在是AAV载体的临床应用的重要障碍之一，其显著限制了受益于治疗的患者群体。需要可靠的诊断来评估患者的血清阳性，以确保AV介导治疗的有效性。在此，我们描述了一种用于测定AAV NAB活性的简单方法，该方法基于我们的发现，即化合物C使HEK293细胞高度容许10种常用AAV血清型的感染。
Adeno-associated virus (AAV)-based gene therapy is undergoing major expansion into clinical practice, with two treatments currently being granted Food and Drug Administration (FDA) approval. However, the presence of pre-existing neutralizing antibodies (NAB) is one of the significant hurdles for the clinical application of AAV vectors that significantly limits the patient population, which benefits from the treatment. A reliable diagnostic to evaluate the patient's seropositivity is required to ensure the effectiveness of the AAV-mediated therapeutic. Here, we describe a simple method for the determination of AAV NAB activity based on our finding that Compound C makes HEK293 cell highly permissive for infection by 10 commonly used AAV serotypes.
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影响因子：
5.4
作者：
Li, Chengwen;Diprimio, Nina;Samulski, R. Jude
通讯作者：
Samulski, R. Jude
影响因子：
5.1
作者：
Falese L;Sandza K;Yates B;Triffault S;Gangar S;Long B;Tsuruda L;Carter B;Vettermann C;Zoog SJ;Fong S
通讯作者：
Fong S
DOI：
10.1016/j.omtm.2018.11.007
发表时间：
2019-06-14
影响因子：
4.7
作者：
Guo, Ping;Zhang, Junping;Xiao, Weidong
通讯作者：
Xiao, Weidong
DOI：
10.1056/nejmoa1412965
发表时间：
2015-05-14
期刊：
The New England journal of medicine
影响因子：
--
作者：
Jacobson SG;Cideciyan AV;Roman AJ;Sumaroka A;Schwartz SB;Heon E;Hauswirth WW
通讯作者：
Hauswirth WW
影响因子：
5.1
作者：
Li, C.;Narkbunnam, N.;Monahan, P. E.
通讯作者：
Monahan, P. E.