Tapping the RNA world for therapeutics.
Tapping the RNA world for therapeutics.
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DOI：
10.1038/s41594-018-0054-4
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发表时间：
2018-05
影响因子：
16.8
通讯作者：
Lieberman J
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Lieberman J
RNA生物学最近的一场革命导致了新的RNA类别的鉴定，这些RNA类别具有意想不到的功能，新类型的RNA修饰，意想不到的多种替代转录物和基因外区域的广泛转录。基础RNA生物学的这一发展催生了基于RNA的策略的相应革命，以产生新型疗法。在这里，我回顾了基于RNA的药物设计，并讨论了更广泛应用的障碍和克服这些障碍的可能方法。因为它们靶向核酸而不是蛋白质，基于RNA的药物有望大大扩展“可药物化”靶点的范围，超越小分子和生物制剂所能实现的范围。
A recent revolution in RNA biology has led to the identification of new RNA classes with unanticipated functions, new types of RNA modifications, an unexpected multiplicity of alternative transcripts and widespread transcription of extragenic regions. This development in basic RNA biology has spawned a corresponding revolution in RNA-based strategies to generate new types of therapeutics. Here, I review RNA-based drug design and discuss barriers to broader applications and possible ways to overcome them. Because they target nucleic acids rather than proteins, RNA-based drugs promise to greatly extend the domain of ‘druggable’ targets beyond what can be achieved with small molecules and biologics.
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